近日，創(chuàng)新生物藥企基石藥業(yè)(02616.HK)授權(quán)引進(jìn)的精準(zhǔn)治療產(chǎn)品艾伏尼布(Tibsovo，ivosidenib片劑)的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA)已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)受理，用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的經(jīng)治膽管癌患者，并被納入優(yōu)先審評(píng)，審評(píng)時(shí)間從10個(gè)月縮短到6個(gè)月。

　　所屬施維雅(Servier Pharmaceuticals)公司腫瘤管線的艾伏尼布是一款口服IDH1靶向抑制劑，最初由Agios Pharmaceuticals(以下簡稱“Agios”)公司開發(fā)，2018年基石藥業(yè)與Agios達(dá)成在大中華區(qū)開發(fā)及商業(yè)化艾伏尼布的獨(dú)家協(xié)議，并于2020年將其臨床開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)區(qū)域從大中華區(qū)擴(kuò)展至新加坡。同年10月，艾伏尼布被納入中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心發(fā)布的“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，充分顯示了艾伏尼布優(yōu)越的臨床優(yōu)勢(shì)。

　　此外，艾伏尼布因治療急性骨髓性白血病而獲得FDA快速通道和孤兒藥資格，并于2018年7月獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療IDH1突變復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病(R/R AML)的成人患者?；帢I(yè)產(chǎn)品管線中包括艾伏尼布、舒格利單抗、阿伐替尼、普拉替尼在內(nèi)的4款藥物均獲得了美國FDA突破性療法認(rèn)定。

　　此次，F(xiàn)DA優(yōu)先審評(píng)資格的授予是基于名為ClarIDHy的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該研究是全球首個(gè)針對(duì)攜帶IDH1突變的經(jīng)治膽管癌患者的隨機(jī)3期臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，艾伏尼布治療組達(dá)到無進(jìn)展生存期(PFS)的主要終點(diǎn)，將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低63%。同時(shí)，艾伏尼布也改善了患者的總生存期(OS)。

　　膽管癌是一種侵襲性很強(qiáng)的腫瘤，手術(shù)切除是治療膽管癌的首要方法。許多患者被診斷時(shí)已為疾病中晚期，因此錯(cuò)失手術(shù)機(jī)會(huì)。目前，對(duì)于晚期膽管癌，尚無標(biāo)準(zhǔn)二線和三線治療方案?；颊咄ǔｎA(yù)后差并且生存期短。膽管癌可能與多種高風(fēng)險(xiǎn)因素有關(guān)，包括病毒性肝炎及華支睪吸蟲感染等。中國是乙肝和華支睪吸蟲感染的流行地區(qū)，也是世界上膽管癌發(fā)病率最高的國家之一。

　　基石藥業(yè)專注于創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物的開發(fā)及商業(yè)化，不僅建立了由14條候選藥物組成的新藥管線，更在2021年迎來商業(yè)化加速的收獲期：在遞交新藥上市申請(qǐng)的兩年多時(shí)間里就迎來國內(nèi)首個(gè)精準(zhǔn)治療藥物普吉華?(普拉替尼膠囊)在大陸地區(qū)獲批上市，用于治療RET基因融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者。同月內(nèi)，泰吉華?(阿伐替尼片)也獲得了國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為中國首個(gè)獲批用于治療PDGFRA外顯18突變的胃腸道間質(zhì)瘤的藥物，泰時(shí)維?(阿伐替尼片)也剛剛在中國臺(tái)灣地區(qū)獲批上市。此外，普拉替尼針對(duì)甲狀腺癌的適應(yīng)癥新藥上市申請(qǐng)已獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評(píng)。

　　為推動(dòng)創(chuàng)新藥盡快惠及中國患者，近日，在獲批上市僅一個(gè)月左右，泰吉華?實(shí)現(xiàn)了在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院等近三十家醫(yī)院同步開出首批處方單，面向全國多個(gè)省市的五十多家院內(nèi)和院外藥房供藥。