近日，恒瑞醫(yī)藥（600276）創(chuàng)新藥甲磺酸阿帕替尼片正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，單藥用于既往接受過至少一線系統(tǒng)性治療后失敗或不可耐受的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的治療。這是繼2014年獲批既往至少接受過2種系統(tǒng)化療后進(jìn)展或復(fù)發(fā)的晚期胃腺癌或胃-食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥之后，阿帕替尼獲批的第二個適應(yīng)癥。

　　原發(fā)性肝癌是全球常見惡性腫瘤，死亡率居于各種癌癥的第四位。我國肝癌發(fā)病和死亡形勢嚴(yán)峻，HCC是原發(fā)性肝癌最常見的病理類型，占比85% 90%。由于HCC的異質(zhì)性和難治性，目前存在著巨大的未滿足的臨床需求，患者急需治療晚期HCC的有效藥物。

　　甲磺酸阿帕替尼是恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)的小分子靶向藥物，2014年獲批上市，是全球第一個口服胃癌靶向治療藥物。在胃癌之外，近年來阿帕替尼在肝癌、肺癌、乳腺癌等癌種的探索方面也取得了令人驚喜的進(jìn)展，特別是在肝癌方面取得突破性進(jìn)展。

　　由解放軍東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院秦叔逵教授牽頭和全國31家醫(yī)院參與的阿帕替尼治療既往接受過至少一線系統(tǒng)性治療失敗的晚期HCC患者的全國多中心III期臨床研究結(jié)果證實(shí)，相比安慰劑，阿帕替尼能夠顯著延長患者的總生存期，也顯著延長無進(jìn)展生存期和提高腫瘤客觀緩解率；同時，阿帕替尼的耐受性良好，安全性可控。該臨床研究結(jié)果已登陸美國臨床腫瘤學(xué)會（ASC0）2020年年會口頭報告專場。基于該研究結(jié)果，在中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）發(fā)布的2020年版《原發(fā)性肝癌診療指南》中，阿帕替尼單藥治療被正式納入晚期HCC的二線治療部分，并且推薦級別為Ⅰ級（1A類證據(jù)）。同時，阿帕替尼聯(lián)合PD-1抗體卡瑞利珠單抗也獲得了晚期HCC一線治療Ⅲ級專家推薦（2B類證據(jù)）。

　　除此次獲批的肝癌適應(yīng)癥和2014年獲批胃癌適應(yīng)癥外，阿帕替尼聯(lián)合卡瑞利珠單抗、氟唑帕利和或化療治療肝癌、肺癌、胃癌、卵巢癌、前列腺癌等I-III期臨床研究也已在開展中。其中，卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌的III期臨床研究已在美國、俄羅斯、比利時、德國、法國、西班牙、意大利、波蘭、韓國和中國等14個國家和地區(qū)、123家中心同步開展。