互聯(lián)網(wǎng)7月31日丨【舒泰神(300204)、股吧】(300204)(300204.SZ)公布，公司于2019年07月31日收到了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的關(guān)于凝血因子X激活劑“注射用STSP-0601”的《臨床試驗(yàn)通知書》，通知書號(hào)：CXSL1900045。

　　凝血因子X激活劑“注射用STSP-0601”是國(guó)家I類治療用生物制品，公司于2019年04月30日向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局申報(bào)關(guān)于注射用STSP-0601的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并于2019年05月14日獲得受理，屬于“特殊審批程序”品種。

　　凝血因子X激活劑“注射用STSP-0601”申報(bào)臨床試驗(yàn)的適應(yīng)癥為：伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治療。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點(diǎn)是男性發(fā)病，女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者表現(xiàn)為凝血因子VIII(FVIII)缺乏，后者表現(xiàn)為凝血因子IX(FIX)缺乏，均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現(xiàn)為出血傾向。主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血等。若反復(fù)出血，不及時(shí)治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和(或)假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。血友病目前仍無徹底治愈的療法，凝血因子替代治療是首選的治療方法。

　　目前國(guó)內(nèi)用于伴有抑制物的血友病患者出血按需治療的藥物有凝血酶原復(fù)合物濃縮物PCC和重組人凝血因子VIIa，PCC存在免疫記憶反應(yīng)、病毒感染和血栓形成等潛在風(fēng)險(xiǎn)，rhVIIa由于高昂的治療費(fèi)用限制了臨床的廣泛應(yīng)用。研發(fā)安全有效且價(jià)格可接受的治療藥物是國(guó)內(nèi)伴有抑制物的血友病患者急性出血發(fā)作亟待解決的臨床需求。

　　注射用STSP-0601治療伴有抑制物的血友病出血機(jī)制明確，已有的安全性和有效性數(shù)據(jù)支持開展注射用STSP-0601用于伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的臨床試驗(yàn)。該品種研制成功，有望為伴有抑制物的血友病患者提供安全、有效且經(jīng)濟(jì)可接受的治療藥物，從而大幅提高血友病患者接受治療的比例，減輕患者負(fù)擔(dān)，創(chuàng)造社會(huì)效益。