互聯(lián)網(wǎng)5月6日丨舒泰神(300204)(300204.SZ)公布，公司于2019年04月30日向國家藥品監(jiān)督管理局提交了關于凝血因子X激活劑(項目名稱“注射用STSP-0601”)的新藥臨床試驗申請，并于同日收到申請材料簽收單。

　　公司產(chǎn)品“注射用STSP-0601”是國家I類治療用生物制品，擬申請的適應癥為：伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發(fā)病，女性攜帶。血友病可分為血友病A和血友病B，前者表現(xiàn)為凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者表現(xiàn)為凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現(xiàn)為出血傾向。主要表現(xiàn)為關節(jié)、肌肉和深部組織出血等。若反復出血，不及時治療可導致關節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。血友病目前仍無徹底治愈的療法，凝血因子替代治療是首選的治療方法。

　　目前國內(nèi)用于伴抑制物的血友病患者出血按需治療的藥物有凝血酶原復合物濃縮物（PCC）和重組人凝血因子VIIa（rhVIIa）兩種，其中，PCC存在免疫記憶反應、病毒感染等潛在風險，大劑量或連續(xù)使用與血栓形成的風險有關；rhVIIa治療費用昂貴，限制了臨床的廣泛應用。因此，研發(fā)安全有效且價格可接受的治療藥物是國內(nèi)伴抑制物的血友病患者急性出血發(fā)作亟待解決的臨床需求。

　　注射用STSP-0601治療伴抑制物的血友病出血機制明確，已有的安全性和有效性數(shù)據(jù)支持開展注射用STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療的臨床試驗。該品種研制成功，有望為伴抑制物的血友病患者提供安全、有效且經(jīng)濟可接受的治療藥物，從而大幅提高血友病患者接受治療的比例，減輕患者負擔，創(chuàng)造社會效益。