北京時間2023年3月30日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，公布了近期業(yè)務(wù)亮點及截至2022年12月31日全年業(yè)績。

　　業(yè)績亮點總覽

　　● 高效推進(jìn)全球臨床開發(fā)，核心產(chǎn)品取得積極臨床結(jié)果

　　● 積極布局皮科管線中國和全球的發(fā)展版圖，加快推動商業(yè)化進(jìn)程

　　● 完成2次資本市場配售，凈募集資金約1億美元

　　● 獲納入MSCI中國指數(shù)、滬港通，資本市場認(rèn)可度持續(xù)提升

　　● 多項研究成果入選美國AACR、ASH、AAD等重要學(xué)術(shù)會議，國際影響力不斷增強

　　開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“2022年對于全球生物醫(yī)藥行業(yè)都是披荊斬棘、艱難前行的一年。經(jīng)歷充滿挑戰(zhàn)與機遇的這一年，公司在研發(fā)管線、資本市場、科研學(xué)術(shù)等方面仍取得快速發(fā)展。

　　在研發(fā)管線方面，公司高效推進(jìn)產(chǎn)品管線的全球臨床開發(fā)，核心產(chǎn)品福瑞他恩雄激素性脫發(fā)（AGA）適應(yīng)癥、GT20029雄激素性脫發(fā)和痤瘡適應(yīng)癥都取得積極的臨床結(jié)果，特別是福瑞他恩表現(xiàn)亮眼，用于治療男性雄激素性脫發(fā)和女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗均達(dá)到主要臨床終點。公司正在積極布局皮科管線中國和全球的發(fā)展版圖，加快推動商業(yè)化進(jìn)程。在資本市場方面，公司股票陸續(xù)獲納入MSCI中國指數(shù)和滬港通，并在2022年完成兩次配售募資約1億美元，資本市場的知名度持續(xù)提升。在科研學(xué)術(shù)方面，公司研究成果多次在美國AACR、ASH、AAD等重要學(xué)術(shù)會議上亮相，創(chuàng)新能力獲行業(yè)肯定，國際影響力不斷增強。

　　展望2023年，我們將繼續(xù)推進(jìn)核心產(chǎn)品的中國和全球開發(fā)，加快推進(jìn)商業(yè)化進(jìn)程，期待通過公司長期可持續(xù)的發(fā)展，不斷為患者、股東和員工創(chuàng)造價值?！?/p>

　　01全球臨床開發(fā)高效推進(jìn)

　　作為專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2022年以來，公司核心產(chǎn)品管線取得了積極的臨床結(jié)果，包括福瑞他恩治療男性、女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗，以及GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國、美國的I期臨床試驗。

　　福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進(jìn)行男女性雄激素性脫發(fā)、痤瘡治療的臨床開發(fā)。福瑞他恩是全球首個進(jìn)入注冊性III期臨床試驗用于雄激素性脫發(fā)治療的AR拮抗劑。

　　2022年8月27日，北京大學(xué)人民醫(yī)院張建中教授（為福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗的主要研究者之一）在第六屆全國毛發(fā)學(xué)術(shù)會議上正式發(fā)表福瑞他恩的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用兩次（BID）福瑞他恩組目標(biāo)區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)量（TAHC）較基線變化與安慰劑組相比增加15.34根/cm2，且具有統(tǒng)計學(xué)差異（P=0.024）。

　　2022年12月1日，開拓藥業(yè)公布福瑞他恩治療女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗達(dá)到主要臨床終點。治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用一次（QD）福瑞他恩組TAHC較基線變化與安慰劑組相比增加11.39根/cm2，且具有統(tǒng)計學(xué)差異（P=0.0087)。福瑞他恩在兩項試驗中均顯示出良好的安全性。

　　GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進(jìn)行雄激素性脫發(fā)和痤瘡治療的臨床開發(fā)。GT20029是全球首個進(jìn)入臨床試驗階段的外用PROTAC化合物。

　　2022年11月24日，開拓藥業(yè)公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的中國I期臨床試驗的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，GT20029在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。

　　2023年2月10日，公司公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。

　　除此之外，公司產(chǎn)品管線還包括臨床階段的普克魯胺、GT1708F、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平臺基于其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。

　　值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F積極探索特發(fā)性肺纖維化（IPF）適應(yīng)癥和血液腫瘤聯(lián)合療法，目前正在進(jìn)行IPF適應(yīng)癥的臨床試驗申請準(zhǔn)備工作。

　　02資本市場認(rèn)可度持續(xù)提升

　　自2020年5月22日在香港上市以來，開拓藥業(yè)的發(fā)展持續(xù)得到海內(nèi)外投資者的關(guān)注和支持。2022年，開拓藥業(yè)成功完成2次資本市場配售，凈募集資金約為1億美元，充分體現(xiàn)了資本市場對公司投資價值的認(rèn)同，以及對公司創(chuàng)新實力和未來發(fā)展前景的看好。

　　開拓藥業(yè)股票在2021年9月獲納入深港通后，于2023年3月再獲納入滬港通，這意味著公司股票同時成為滬港通及深港通股票標(biāo)的，進(jìn)一步擴大公司內(nèi)地投資者的基礎(chǔ)，持續(xù)提升公司股票的流動性和市場影響力，對公司未來發(fā)展前景有十分重要的作用。此外，報告期內(nèi)，開拓藥業(yè)股票還獲納入MSCI中國指數(shù)。

　　03科研學(xué)術(shù)影響力不斷增強

　　2022年以來，開拓藥業(yè)多個產(chǎn)品管線研究進(jìn)展入選國際學(xué)術(shù)大會和在期刊上發(fā)表，展現(xiàn)了公司創(chuàng)新能力和國際影響力的持續(xù)提升，并進(jìn)一步驗證公司產(chǎn)品管線First-in-Class和Best-in-Class的潛力。

　　·福瑞他恩和GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的臨床進(jìn)展在2023年美國皮膚病學(xué)會年會（AAD 2023）備受關(guān)注

　　·Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血病（AML）的最新臨床前研究結(jié)果入選2023年美國癌癥研究協(xié)會年會（AACR 2023）

　　·新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715臨床前研究結(jié)果入選2022年美國血液學(xué)會年會（ASH 2022）口頭報告

　　·普克魯胺治療新冠作用機制和c-Myc degrader臨床前研究結(jié)果入選2022年美國癌癥研究協(xié)會年會（AACR 2022）

　　·新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715研究結(jié)果發(fā)表在期刊Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia

　　·普克魯胺治療乳腺癌Ib期臨床試驗結(jié)果發(fā)表在期刊European Journal of Cancer（EJC）

　　04獲得多項行業(yè)和資本市場榮譽

　　開拓藥業(yè)憑借其在藥物創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)域長期的鉆研不懈，獲得業(yè)界的廣泛認(rèn)可，榮膺多項行業(yè)和資本市場獎項，包括第十屆港股100強「生物科技股15強」、2022年度十大創(chuàng)新藥企、2021年度研發(fā)創(chuàng)新突出貢獻(xiàn)獎、2022生物醫(yī)藥創(chuàng)新潛力榜20強、2021年度中國小分子藥物企業(yè)創(chuàng)新力TOP30、2022中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)價值榜?最具影響力小分子創(chuàng)新藥企業(yè)TOP20、2021藥物創(chuàng)新濟世獎年度十大藥物創(chuàng)新公司、金港股最具價值醫(yī)藥及醫(yī)療公司等。

　　05其他公司進(jìn)展

　　2022年8月，公司首席技術(shù)官陸群博士獲評“2022年姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才”。

　　2022年5月，公司宣布經(jīng)廣東省人力資源和社會保障廳批準(zhǔn)，獲批設(shè)立廣東省博士工作站。

　　06財務(wù)摘要

　　截至2022年12月31日，公司的研發(fā)成本共計人民幣8.28億元，同比截至2021年12月31日人民幣7.679億元增長約7.8%。研發(fā)成本增加主要是由于報告期內(nèi)進(jìn)行的多項III期臨床試驗，包括普克魯胺用于治療新冠、轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用于治療雄激素性脫發(fā)等。

　　截至2022年12月31日，公司的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物以及定期存款為人民幣8.753億元，包括已動用的銀行融資為人民幣2.765億元。另外，截至2022年12月31日，公司未動用的銀行融資為人民幣1.2億元。充裕的在手現(xiàn)金能夠支持公司的臨床以及研發(fā)推進(jìn)。

　　*詳情請參閱2022年度業(yè)績公告。

　　關(guān)于開拓藥業(yè)

　　開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癋irst-in-Class”和“Best-in-Class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過多年的發(fā)展，以皮科領(lǐng)域（包括自免）和腫瘤相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括7款正在開展臨床研究的產(chǎn)品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、AR-PROTAC化合物、ALK-1單抗、Hedgehog抑制劑、mTOR激酶靶向抑制劑和PD-L1/TGFβ雙靶點抗體，以及正在進(jìn)行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。