【澤璟制藥(688266)、股吧】宣布于近日收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）下發(fā)的國(guó)家1類(lèi)新藥甲苯磺酸多納非尼片（商品名“澤普生 ”，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“多納非尼”）用于治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)（NDA）的《受理通知書(shū)》。該適應(yīng)癥是繼晚期肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥獲批上市后的第二個(gè)申請(qǐng)上市的適應(yīng)癥。

　　本次用于治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)，主要是基于多納非尼治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期臨床試驗(yàn)（代號(hào)：ZGDD3）的結(jié)果。

　　ZGDD3研究牽頭學(xué)者中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院林巖松教授表示：進(jìn)展性局部晚期/轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）患者具有死亡高風(fēng)險(xiǎn)性，平均預(yù)期生存時(shí)間僅為2.5～3.5年，目前該領(lǐng)域治療藥物雖有索拉非尼、侖伐替尼兩種進(jìn)口藥物上市，但發(fā)揮療效的同時(shí)藥物的不良反應(yīng)常常導(dǎo)致減量或停藥，這制約了藥物有效劑量的維持和療效的持續(xù)。因此，RAIR-DTC領(lǐng)域?qū)Ο熜Ш桶踩约骖櫟男滤幦源嬖诰薮蟮?、未被滿足的需求。甲苯磺酸多納非尼治療RAIR-DTC的隨機(jī)、雙盲對(duì)照、多中心III期臨床研究（ZGDD3研究）是我國(guó)甲狀腺癌患者中開(kāi)展的最大樣本研究，研究結(jié)果顯示多納非尼治療具有優(yōu)異抗腫瘤效果，在顯著延長(zhǎng)RAIR-DTC患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）的同時(shí)顯示了良好的安全性和耐受性，數(shù)據(jù)成果令人鼓舞。希望該藥能夠早日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，成為我國(guó)RAIR-DTC患者可及的治療希望和選擇。

　　關(guān)于ZGDD3研究

　　《評(píng)價(jià)甲苯磺酸多納非尼片治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性RAIR-DTC有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床試驗(yàn)》（代號(hào)：ZGDD3），共計(jì)劃入組患者204例，主要目的是評(píng)價(jià)甲苯磺酸多納非尼片治療局部晚期/轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）的無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）。獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）對(duì)結(jié)果審核后判定有效性和安全性結(jié)果符合預(yù)期。經(jīng)與CDE溝通并獲CDE同意提前結(jié)束ZGDD3試驗(yàn)，在完成數(shù)據(jù)揭盲和分析后，公司已于近期提交了該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)并獲得受理。ZGDD3詳細(xì)數(shù)據(jù)將適時(shí)發(fā)表在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊上。

　　關(guān)于RAIR-DTC

　　中國(guó)是甲狀腺癌高發(fā)國(guó)家，每年的新發(fā)病例占到全球的1/3。雖然我國(guó)甲狀腺癌5年生存率隨著早期診療干預(yù)等在不斷提高，但是也只有84.3%，相比歐美國(guó)家甲狀腺癌患者的5年生存期生存率高達(dá)98.3%還有較大差距，這也導(dǎo)致我國(guó)晚期甲狀腺癌病人相對(duì)較多。

　　2019年國(guó)家癌癥中心測(cè)算出我國(guó)甲狀腺癌發(fā)病數(shù)達(dá)到20.1萬(wàn)例，發(fā)病率為每10萬(wàn)人群中有14.6例，在所有惡性腫瘤中位居第7位，在女性惡性腫瘤中位居第4位。在局部晚期或轉(zhuǎn)移性分化型甲狀腺癌（DTC）病灶中，有25%~50%的病灶表現(xiàn)出失分化的特點(diǎn)，病灶失去攝碘功能而無(wú)法從碘-131治療手段中獲益，臨床上稱(chēng)之為放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）。這類(lèi)患者具有死亡高風(fēng)險(xiǎn)性，10年生存率僅為10%，平均預(yù)期生存時(shí)間僅為2.5～3.5年，是目前甲狀腺癌患者生存率難以進(jìn)一步提升的主要瓶頸。

　　關(guān)于甲苯磺酸多納非尼片（澤普生 ）

　　甲苯磺酸多納非尼片（澤普生 ）是公司開(kāi)發(fā)的口服多靶點(diǎn)、多激酶抑制劑類(lèi)小分子抗腫瘤藥物，屬于1類(lèi)新藥，公司擁有該產(chǎn)品獨(dú)立的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

　　多納非尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌適應(yīng)癥已于2021年6月獲批上市。多納非尼已經(jīng)被證明是一個(gè)療效確切、安全性良好、患者可及和風(fēng)險(xiǎn)獲益平衡良好的晚期肝癌一線治療靶向新藥。多納非尼已經(jīng)被納入《CSCO原發(fā)性肝癌診療指南2020》、《肝癌肝切除圍手術(shù)期管理中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)（2021年版）》、《肝癌靶向治療專(zhuān)家共識(shí)（草案）-2020》、《中國(guó)肝癌多學(xué)科綜合治療專(zhuān)家共識(shí)》、《中國(guó)原發(fā)性肝細(xì)胞癌放射治療指南（2020年版）》、《中國(guó)肝癌經(jīng)動(dòng)脈化療栓塞治療(TACE)臨床實(shí)踐指南（2021年版）》。公司正大力推進(jìn)澤普生 進(jìn)入各類(lèi)指南和保險(xiǎn)目錄，有望惠及更多的肝癌患者。

　　多納非尼聯(lián)合柔紅霉素和阿糖胞苷治療復(fù)發(fā)性急性髓系白血病（AML）的I期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中；多納非尼與腫瘤免疫治療藥物聯(lián)合治療晚期腫瘤的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

　　如多納非尼治療RAIR-DTC適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，將有助于多納非尼在腫瘤領(lǐng)域市場(chǎng)份額的進(jìn)一步提升，后續(xù)公司將積極配合藥監(jiān)部門(mén)做好藥品審評(píng)審批工作，爭(zhēng)取新適應(yīng)癥的早日獲批！