廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院生殖醫(yī)學(xué)中心劉見(jiàn)橋主任表示,他們課題組首次用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)對(duì)6個(gè)可移植人類胚胎進(jìn)行基因編輯,成功修復(fù)了其中3個(gè)胚胎內(nèi)的遺傳變異。新研究不僅推翻了之前CRISPR技術(shù)不能有效編輯人類胚胎的結(jié)論,更讓人類向“設(shè)計(jì)”出不會(huì)患某些遺傳性疾病的嬰兒邁出重要一步。 　　據(jù)科技日?qǐng)?bào)3月17日消息,課題組在德國(guó)著名期刊《分子遺傳學(xué)和基因組學(xué)》上發(fā)表論文稱,用CRISPR-Cas9技術(shù)編輯人類胚胎面臨兩大挑戰(zhàn):安全性和有效性。在糾正致病性變異過(guò)程中,一些正?；蛞矔?huì)“躺槍”,被誤編輯,從而可能導(dǎo)致癌癥。但是,由于這種有誤編輯發(fā)生的幾率很少,且已有技術(shù)能在移入子宮前檢查胚胎內(nèi)是否發(fā)生這類問(wèn)題,科學(xué)界對(duì)此并不擔(dān)心。而有效性更受關(guān)注,CRISPR技術(shù)在讓某些基因失活方面效果明顯,但在編輯胚胎需要的修復(fù)錯(cuò)誤基因方面表現(xiàn)不佳。而試管嬰兒手術(shù)一次往往只能獲得幾個(gè)胚胎,提高修復(fù)效率非常重要。 　　之前有兩個(gè)實(shí)驗(yàn)組報(bào)道在利用CRISPR技術(shù)修復(fù)人類胚胎中沒(méi)有獲得成功。但這次實(shí)驗(yàn),劉見(jiàn)橋課題組利用試管嬰兒手術(shù)患者捐獻(xiàn)的未成熟卵細(xì)胞,誘導(dǎo)它們成熟后,讓其與患有遺傳疾病的男性精子受精。實(shí)驗(yàn)組獲得6個(gè)單細(xì)胞胚胎,并成功修復(fù)了其中3個(gè),證明了CRISPR技術(shù)在修復(fù)活胚胎中的有效性。 　　綜合機(jī)構(gòu)研報(bào),國(guó)內(nèi)涉及基因編輯和基因治療的公司主要包括:安科生物、香雪制藥、姚記撲克、勁嘉股份、東富龍、中源協(xié)和、銀河生物、澳洋科技等。