“這些年，我們供應了大量的商品化小鼠模型，從基礎品系到各種高附加值基因編輯品系，也開創(chuàng)性地實現了由個性化定制服務向標準化產品供應的轉變。有客戶認為，我們是養(yǎng)小鼠的。其實，公司可以做的業(yè)務還有很多?！鄙鲜星跋?，【藥康生物(688046)、股吧】董事長高翔在接受媒體采訪時表示。

　　4月25日，小鼠模型品系資源數量位居全球第一的高新技術企業(yè)——藥康生物(證券代碼：688046)正式在科創(chuàng)板掛牌上市。

　　“創(chuàng)新模型，無限可能”。不同于行業(yè)內其他競品公司單純售賣各類客戶所需的小鼠模型，藥康生物所做的，是基于實驗動物創(chuàng)制策略與基因工程遺傳修飾技術，為客戶提供具有自主知識產權的商品化小鼠模型。

　　同時，基于模型定制、定制繁育、功能藥效分析等一站式服務，藥康生物還可以滿足客戶在基因功能認知、疾病機理解析、藥物靶點發(fā)現、藥效篩選驗證等基礎研究和新藥開發(fā)領域的實驗動物小鼠模型相關需求。

　　成立4年來，依托領先的技術平臺，藥康生物大規(guī)模開展以“斑點鼠”為代表的自主知識產權小鼠模型開發(fā)。截至2021年6月30日，公司已累計形成2萬多種具有自主知識產權的商品化小鼠模型，涵蓋腫瘤、代謝系統(tǒng)疾病、神經退行性疾病、自發(fā)免疫疾病、心血管疾病等多個領域，品系資源數量行業(yè)領先，且仍在不斷增加。

　　解碼動物模型“真實世界”

　　“小鼠模型是現代生命科學研究和新藥開發(fā)的重要資源之一，但原有的以實驗室為主體的分散性資源收集開發(fā)模式存在效率低、整合性差等問題?！?017年，做了半輩子科學研究的高翔領銜成立了藥康生物，服務產業(yè)，推動技術研發(fā)。

　　在藥康生物看來，現有小鼠模型大多為近交系背景，品系內部個體之間具有高度一致性和遺傳穩(wěn)定性，雖有助于減少干擾變量，但面臨缺乏遺傳多樣性的問題。另外，現有模型經過長期人工選擇，與真實世界中小鼠存在差異。因此臨床前有效的藥物在臨床階段很有可能因為缺乏針對多樣性患者的能力而失敗，尤其在針對神經及精神類疾病、心血管疾病、肥胖、糖尿病、NASH等復雜性狀疾病時存在“短板”。

　　正是由于小鼠模型這些局限性的問題，導致了新藥開發(fā)過程中臨床前試驗數據的不準確，而以相關數據為基礎進行的藥物臨床試驗也呈現出高失敗率的現狀。

　　作為行業(yè)中的“領跑者”和“革新者”。藥康生物想做的，則是打造“真實世界”動物模型及轉化平臺，探索更多醫(yī)學界未知的生命密碼。

　　為此，公司選擇在實驗室小鼠中，引入自然環(huán)境中生存、積累了大量基因突變、遺傳多樣性遠高于實驗室近交系小鼠的野生小鼠基因，還原真實世界情況的小鼠模型，提升研發(fā)成功率，繼而帶來市場需求的跨越式提升。

　　以藥康生物最新發(fā)布的“750胖墩鼠”為例，該類小鼠常規(guī)飲食(非高脂飲食誘導)8周齡后即表現出自發(fā)肥胖表型，且膽固醇水平顯著升高，瘦素和胰島素也明顯升高，表現出一定程度的瘦素和胰島素抵抗。與現有的疾病模型相比更接近人類肥胖病程的發(fā)展，可應用于肥胖、高血脂、脂肪肝等代謝性疾病的研究。

　　相比之下，傳統(tǒng)的肥胖模型小鼠常采用基因突變或飲食誘導，這些基因突變在人群中實際上非常罕見，飲食誘導也存在變異性大、誘導時間長的問題?！罢鎸嵤澜缧∈蟆庇媱澲械?50胖墩鼠無需飲食誘導，引入自然突變，為解析新的信號通路和疾病機制提供了新資源，也為臨床前相關藥物評價提供了新的模型選擇，為降低臨床前與臨床藥物測試差異帶來新的契機。

　　“很多實驗尚未解開的謎團，都與建模的實驗資源相對有限有關?！备呦枧e例稱，“我們發(fā)現，‘真實世界’動物模型，或許能為攻克諸如阿爾茲海默癥一類發(fā)病機理不明的疾病，提供科研新路徑?！?/p>

　　“創(chuàng)新模型，無限可能”

　　為支撐公司打造“真實世界”動物模型的愿景，自2017年12月成立以來，藥康生物即在不斷強化自身技術、豐富產品種類。

　　目前，藥康生物已是國內少數能夠規(guī)模化穩(wěn)定提供無菌小鼠及相關技術服務的企業(yè)之一，不僅是國家級高新技術企業(yè)，還是亞洲小鼠突變和資源聯(lián)盟唯一的企業(yè)成員、國家遺傳工程小鼠資源庫共建單位。

　　“現有的商品化標準小鼠模型并不能完全滿足市場需求，公司可以提供模型定制業(yè)務。但我們并不是一家只提供小鼠、為新藥研發(fā)做測試的公司?！痹诟呦杩磥?，功能藥效業(yè)務已形成一套標準化流程和體系，“這一塊業(yè)務由小鼠模型銷售引流而來，客戶需求旺盛”。在此基礎上，藥康更看重搭建起的基礎性專業(yè)科研平臺。

　　多年來，公司建立了基因工程小鼠模型構建平臺、創(chuàng)新藥物篩選與表型分析平臺、小鼠繁育與種質保存平臺、無菌小鼠與菌群定植平臺四大技術平臺，可以為客戶提供商品化小鼠模型、模型定制、定制繁育、功能藥效分析等一站式服務。

　　其中，如基因工程小鼠模型構建平臺，擁有豐富的可以用于組合開展復雜基因編輯的分子調控模塊和編碼標記蛋白的質粒，可以針對不同客戶的具體要求，快速設計基因編輯策略，在特定小鼠背景下，為客戶創(chuàng)制小鼠模型。此外，公司還可以為客戶開展技術難度較大的大片段基因改造小鼠模型構建業(yè)務，如細菌人工染色體轉基因等。

　　依托上述領先的技術平臺，藥康生物大規(guī)模開展以“斑點鼠”為代表的自主知識產權小鼠模型開發(fā)。截至2021年6月30日，公司已累計形成2萬多種具有自主知識產權的商品化小鼠模型，涵蓋腫瘤、代謝系統(tǒng)疾病、神經退行性疾病、自發(fā)免疫疾病、心血管疾病等多個領域，品系資源數量行業(yè)領先，且仍在不斷增加。

　　相關技術平臺與自研產品均成為了藥康生物“真實世界小鼠”計劃的“基石”。

　　據招股書信息顯示，公司就計劃將科創(chuàng)板上市募集資金中的一部分用于“真實世界動物模型研發(fā)及轉化平臺建設項目”，總投資金額超過2.3億元人民幣?！拔覀兿Ｍㄟ^募集資金，加快推進‘真實世界’動物模型及轉化平臺建設。”高翔介紹稱。

　　按照計劃，藥康生物“真實世界動物模型研發(fā)及轉化平臺建設項目”將不單單包括野生型小鼠，也包括無菌小鼠的研發(fā)、制備和供應，并將制備和供應多種無菌級基因工程小鼠模型，由特定菌群誘導的菌群人源化小鼠、菌群疾病模型和野生型小鼠疾病模型，建立真實世界動物模型資源庫。與此同時，相應的共生微生物研究，及小鼠定制繁育、功能藥效分析技術也在包含在公司的大戰(zhàn)略當中。

　　高翔表示，公司將秉持“創(chuàng)新模型，無限可能”的理念?！拔覀儠罱ǘ鄠€創(chuàng)新平臺，以更開放、更包容的姿態(tài)，迎接合作，邀請志同道合的醫(yī)藥界伙伴一起研發(fā)、探討，發(fā)現新問題、研究新模型?！?/p>

　　提示：股市有風險，請謹慎投資。該文稿不代表中國基金報觀點，不構成任何投資建議。