一項顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌癥成為可能。日前，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準，成為全球首個獲批上市的抗癌基因免疫療法。由于擁有良好的商業(yè)前景，基因免疫療法不但成為國際藥企的研發(fā)熱點，也成功吸引資本市場的關(guān)注。

　　免疫療法成抗癌利器

　　隨著技術(shù)發(fā)展，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療、放療轉(zhuǎn)向全新的免疫治療。目前，最先進的腫瘤免疫細胞治療技術(shù)當屬過繼T細胞療法。因有望完全消滅癌細胞，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段。

　　ACT療法包括腫瘤浸潤T細胞療法、嵌合抗原受體T細胞療法和T細胞受體療法。其中，CAR-T和TCR療法原理相同，都是提取患者自身血液中的T細胞，通過基因工程修飾，加上一個嵌合蛋白或新的能識別癌細胞的T細胞受體，經(jīng)過體外擴增后再輸回至病人體內(nèi)，這時的T細胞就擁有了追蹤、識別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細胞的能力，能夠引發(fā)免疫反應，達到治療效果。

　　CAR-T療法在臨床試驗上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示，在該公司CAR-T治療產(chǎn)品CTL019的臨床試驗中，接受治療的39例復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病兒科患者中，有36例完全緩解，比例高達92%。另一家細胞免疫療法研發(fā)機構(gòu)朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示，在該公司JACR014產(chǎn)品臨床試驗中，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%，復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病患者緩解率都達到100%。

　　相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療，ACT療法是用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，具有針對性的治療效果，且有希望從根本上治愈癌癥。

　　當然，處于新生階段的基因療法也存在不足。比如，CAR-T細胞在短時間內(nèi)清除癌細胞時會產(chǎn)生大量的細胞因子，從而引發(fā)免疫反應，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應，如果控制不當甚至會有生命危險。此外由于操作復雜且無法量產(chǎn)，CAR-T價格相對昂貴，預計一次治療的開支可能達到50萬美元。

　　龍頭企業(yè)掀起“軍備競賽”

　　由于具有巨大的潛在商業(yè)價值，細胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門的領(lǐng)域之一。美國FDA表示，到目前為止已經(jīng)批準了76項使用CAR-T療法的臨床試驗。

　　眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資，加緊布局基因免疫療法的研發(fā)，開始了相關(guān)產(chǎn)品的“軍備競賽”。

　　瑞士諾華在這一領(lǐng)域堪稱先鋒。早在2014年7月，該公司CAR-T免疫療法Kymriah就獲得了FDA“突破性療法”的認定。今年7月初，Kymriah用于治療復發(fā)及難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的臨床應用申請獲得FDA專家小組的批準推薦。8月底，Kymriah正式獲批上市，成為美國FDA批準的第一個基因免疫抗癌療法。

　　對于諾華Kymriah的獲批上市，F(xiàn)DA局長斯科特在一份聲明中表示，“我們邁入了醫(yī)學創(chuàng)新的新領(lǐng)域。人類現(xiàn)在已經(jīng)有能力通過基因改造自己的細胞來抵抗癌癥了?！?/p>

　　而就在Kymriah療法獲批上市的前兩天，美國生物科技巨頭吉利德科學公司宣布以110億美元全現(xiàn)金收購Kite制藥，創(chuàng)下該公司有史以來最大手筆的收購交易。后者研發(fā)的CAR-T療法已經(jīng)通過FDA審批，即將步入臨床試驗階段。在歐洲市場上，Kite制藥也已遞交了其基因免疫療法的審批申請，有望先諾華一步獲得許可。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)追蹤機構(gòu)EvaluatePharma預計，Kite制藥到2022年的全球銷售額有望達17億美元。

　　資本市場看好其前景

　　隨著CAR-T在復發(fā)難治性白血病和淋巴瘤中的成功應用，以CAR-T和TCR為代表的創(chuàng)新細胞療法正日益成為全球醫(yī)藥健康行業(yè)關(guān)注的焦點。今年以來，諾華和Kite制藥的相關(guān)產(chǎn)品相繼獲得FDA許可并即將上市，推動了行業(yè)的快速發(fā)展。

　　花旗分析師預計，未來10年腫瘤基因免疫療法市場規(guī)模有望達到350億美元，其中ACT療法將成為腫瘤免疫療法的重中之重。

　　瑞銀證券研究報告認為，基因免疫療法在治療癌癥方面擁有良好的應用前景，已成為國際藥企的研發(fā)熱點。免疫治療方法有望治療60%以上的腫瘤種類，帶來250億美元以上的市場機遇，有望成為腫瘤治療領(lǐng)域的下一座金礦。

　　業(yè)界對基因診療的接受程度大幅提高，帶動越來越多投資者關(guān)注到這一領(lǐng)域。近年來，多家從事基因免疫療法研發(fā)的生物科技公司紛紛登陸美股市場，且大多表現(xiàn)強勢。專注于B細胞淋巴瘤治療的Kite制藥自2014年6月上市以來股價累計漲幅超過500%，以開發(fā)CAR-T和TCT細胞療法為核心的朱諾診療自2014年12月上市以來上漲80%，為兒童提供基因檢測與基因療法的醫(yī)藥公司藍鳥生物自2013年6月上市以來漲幅超過四倍。

　　近期受吉利德收購Kite制藥，以及諾華療法獲批等多重利好提振，基因診療概念股更是漲勢洶涌。過去一個月，Kite制藥上漲48%，朱諾診療上漲50%，藍鳥生物上漲30%，Intellia診療上漲28%，Editas醫(yī)藥上漲48.7%。

　　A股中：

　　安科生物(300009) ：投資了CAR-T細胞治療領(lǐng)軍企業(yè)博生吉。

　　佐力藥業(yè)(300181) ：投資的科濟生物在實體瘤CAR-T治療領(lǐng)域具備國際領(lǐng)先的技術(shù)實力。

　　姚記撲克(002605) ：投資1.3億元取得上海細胞治療工程技術(shù)研究中心22%的股權(quán)，切入CAR-T等細胞治療領(lǐng)域。上海細胞治療工程技術(shù)研究中心目前已形成了三項較為成熟的免疫治療新技術(shù)，分別為新一代CAR-T細胞治療技術(shù)，精準T細胞治療技術(shù)和多功能T細胞治療技術(shù)，以免疫治療、細胞凍存、基因檢測、醫(yī)療大數(shù)據(jù)等方面作為經(jīng)營特色，打造集生產(chǎn)治療及研發(fā)于一體的國際性細胞治療中心已初具規(guī)模。 ：