獲悉，2月14日，信達(dá)生物制藥(01801)與馴鹿醫(yī)療共同宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）已正式書面回函，授予兩家公司共同開發(fā)的全人源自體B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（CAR-T）注射液（信達(dá)生物研發(fā)代號(hào)IB1326，馴鹿醫(yī)療研發(fā)代號(hào)CT103A）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

　　FDA孤兒藥資格的認(rèn)定可幫助加速藥品在美國的臨床開發(fā)和注冊(cè)進(jìn)度。IBI326候選產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對(duì)臨床研究指導(dǎo)支持、特殊費(fèi)用減免，以及批準(zhǔn)上市后產(chǎn)品在美國的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。2021年2月，IBI326用于R/R MM的療法已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入“突破性治療藥物”品種。

　　信達(dá)生物高級(jí)副總裁周輝博士表示：“FDA對(duì)IBI326的孤兒藥認(rèn)證是我們致力于開發(fā)有效性更優(yōu)和存續(xù)性更強(qiáng)的BCMA靶向 CAR-T的一個(gè)里程碑，凸顯了將這一治療選擇帶給多發(fā)性骨髓瘤患者的重要性，也激勵(lì)我們進(jìn)一步加快IBI326的臨床開發(fā)和注冊(cè)上市。希望這款候選產(chǎn)品早日上市，給多發(fā)性骨髓瘤的患者帶去希望?！?/p>

　　馴鹿醫(yī)療首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學(xué)官汪文博士表示：“FDA授予CT103A ‘孤兒藥’認(rèn)定，對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者具有重要意義，代表著FDA對(duì)于CT103A候選產(chǎn)品的肯定和馴鹿醫(yī)療提供的既往臨床數(shù)據(jù)的認(rèn)可。當(dāng)前，馴鹿團(tuán)隊(duì)正在將CT103A的臨床開發(fā)向前線治療、聯(lián)合用藥、自身免疫性疾病適應(yīng)癥拓展、海外布局四個(gè)維度推進(jìn)，期待這款候選產(chǎn)品早日上市，挽救更多患者的生命！”