近日，港股科技創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)再傳利好。公司11月2日公告，其附屬公司南京奧羅生物科技有限公司(奧羅生物)的治療性腫瘤疫苗ARC01 (A002)的新藥臨床試驗申請(IND)已獲國家藥監(jiān)局的正式受理。這是遠(yuǎn)大醫(yī)藥在mRNA腫瘤治療領(lǐng)域的一項重大進(jìn)展，也是公司本年內(nèi)第六項獲受理的IND，數(shù)量位居行業(yè)前列。

　　據(jù)悉，ARC01是針對人類乳頭瘤病毒16型(HPV-16)陽性的晚期不可切除或復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性實體瘤的mRNA治療性疫苗，目前國內(nèi)市場尚未出現(xiàn)與其適應(yīng)癥相近的對應(yīng)藥物，遠(yuǎn)大醫(yī)藥ARC01未來或?qū)⑻钛a(bǔ)國內(nèi)HPV-16感染引發(fā)的惡性腫瘤的市場空白，為臨床治療提供新的選擇。

　　獨家專利技術(shù)加持，ARC01未來潛力可觀

　　根據(jù)公告，ARC01是一款mRNA治療性腫瘤疫苗，藥品注冊分類為治療用生物制品1類。該產(chǎn)品通過脂質(zhì)體納米顆粒(LNP)遞送技術(shù)，將編碼HPV-16中E6和E7抗原的mRNA轉(zhuǎn)染自體細(xì)胞并翻譯出相應(yīng)的抗原，在TriMix免疫佐劑共同作用下刺激機(jī)體產(chǎn)生特異性的體液免疫和細(xì)胞免疫，最終達(dá)到抗腫瘤的效果。

　　LNP遞送技術(shù)以及TriMix佐劑技術(shù)均為獨家專利技術(shù)，能顯著增強(qiáng)機(jī)體的免疫應(yīng)答反應(yīng)，從而提高疫苗的免疫治療效果。其中，LNP遞送技術(shù)具有更強(qiáng)的組織穿透性、更高的轉(zhuǎn)染效率和核酸包封率以及更低的細(xì)胞毒性，是業(yè)界公認(rèn)的最先進(jìn)的核酸遞送載體之一;TriMix是布魯塞爾大學(xué)開發(fā)的一種新的佐劑策略，使用大劑量TriMix mRNA的治療表明，其可以刺激和檢測到高的人類免疫缺陷病毒特異性T細(xì)胞反應(yīng)，同時也證明了這種策略的高度安全性和耐受性。

　　此次ARC01獲受理的是一項開放標(biāo)簽、劑量遞增的I期臨床研究，擬入組不超過42例受試者，旨在評價ARC01在治療患有HPV-16陽性的晚期不可切除或復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性實體瘤的中國受試者中的安全性、耐受性、免疫原性、藥代動力學(xué)特征及有效性。

　　聚焦HPV感染癌變藍(lán)海，優(yōu)勢創(chuàng)新產(chǎn)品或提供全新治療手段

　　HPV是一種嗜上皮組織的無包膜雙鏈環(huán)狀DNA病毒，能引起人體皮膚、黏膜的增殖性病變。其中，高危型HPV持續(xù)感染可引起子宮頸、陰道、外陰、肛門、陰莖、頭頸等部位的癌前病變，病變可最終發(fā)展為浸潤性癌。

　　作為誘發(fā)宮頸和肛門生殖器惡性腫瘤等癌癥的主要原因，HPV至今仍是威脅公眾健康的“隱形殺手”。據(jù)統(tǒng)計，全球5%的現(xiàn)患癌癥均直接或間接與HPV感染有關(guān)，其中幾乎100%的子宮頸癌、88%的肛門癌、78%的陰道癌、50%的陰莖癌等腫瘤均與高危型HPV感染有關(guān)。在所有HPV所致的癌癥中，HPV-16感染占主導(dǎo)地位，全球健康人群HPV感染率約為11.7%，其中HPV-16感染率位列第一。

　　近年來，盡管預(yù)防性HPV疫苗為HPV相關(guān)疾病的防治工作帶來不少助力，但仍然無法根治已經(jīng)確定的感染。全球癌癥觀察中心(Global Cancer Observatory, GLOBOCAN)數(shù)據(jù)顯示，2020年全球?qū)m頸癌新發(fā)病例60.4萬，死亡病例34.2萬，預(yù)計到2040年宮頸癌新發(fā)病例將達(dá)79.8萬，死亡病例將達(dá)48.1萬;中國2020年宮頸癌新發(fā)病例11.0萬，死亡病例5.9萬，相比2018年分別增長約3.5%和23.0%。此外，2019年有198項研究的中國系統(tǒng)綜述顯示，中國25-45歲普通成年女性中，高危HPV感染率高達(dá)19.9%，這意味著平均每5個人中，就有1人感染高危型別HPV。

　　居高的感染數(shù)據(jù)意味著我國目前仍有多數(shù)人群面臨著HPV感染引發(fā)癌變的風(fēng)險，這也意味著對相關(guān)病癥的治療手段的迫切需求。而從我國目前臨床治療手段來看，傳統(tǒng)的手術(shù)、放化療仍為最主要的治療手段，這些治療手段存在對患者傷害大且易復(fù)發(fā)的缺點，臨床亟待更加安全有效的治療方案。

　　中信證券研報指出，mRNA疫苗(非新冠)全球市場規(guī)模有望在2025年達(dá)到281億美元，其中mRNA腫瘤疫苗有望在2025年達(dá)到0.5%的滲透率，對應(yīng)市場規(guī)模約105億美元。

　　在此背景下，遠(yuǎn)大醫(yī)藥ARC01的前瞻布局也再一次凸顯了公司在挖掘細(xì)分市場上的獨到能力及眼光?？v觀目前HPV陽性的晚期不可切除或復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性實體瘤的藥物市場，尚未有相應(yīng)藥物獲批上市。國外企業(yè)中，雖有BioNTech等公司也發(fā)現(xiàn)了這一空白市場中蘊(yùn)含的商機(jī)，但相關(guān)產(chǎn)品也處于臨床研究階段。在HPV感染引發(fā)的癌癥這一藍(lán)海市場中，未來ARC01有望為醫(yī)生和患者提供一種全新的更優(yōu)的治療手段。

　　前瞻性布局mRNA賽道，差異化創(chuàng)新有望獨占鰲頭

　　遠(yuǎn)大醫(yī)藥在腫瘤免疫治療方向以mRNA技術(shù)為核心，專注于抗腫瘤及抗感染類mRNA藥物的開發(fā)，目前已完成mRNA生產(chǎn)技術(shù)和LNP遞送技術(shù)的平臺搭建，同時已與多家知名大學(xué)和科研院所建立科研合作。

　　ARC01所屬奧羅生物即是遠(yuǎn)大醫(yī)藥全球創(chuàng)新mRNA技術(shù)平臺，其依托成熟的mRNA生產(chǎn)工藝、穩(wěn)定高效的LNP遞送技術(shù)及安全的TriMix佐劑技術(shù)，建立起具有廣泛適用性和拓展性的研發(fā)平臺，用于腫瘤免疫治療和感染性疾病疫苗等相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)。

　　對于未來發(fā)展，遠(yuǎn)大醫(yī)藥表示，公司將繼續(xù)重視創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的研發(fā)，、持續(xù)加大對全球創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的投入，豐富和完善產(chǎn)品管線及產(chǎn)業(yè)布局，并堅持“全球化運營布局，雙循環(huán)經(jīng)營發(fā)展”策略，充分發(fā)揮公司的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢和研發(fā)實力，快速將科技創(chuàng)新產(chǎn)品落地上市，為全球患者提供更先進(jìn)更多樣的治療方案。