金斯瑞生物科技(01548)發(fā)布公告，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予Janssen Research & Development, LLC (Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528)突破性療法認(rèn)定(BTD)。該療法為研究性的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受體(CAR)T細(xì)胞療法，用于接受過(guò)既往治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　來(lái)自JNJ-4528的美國(guó)Ib/II期CARTITUDE-1(MMY2001，NCT03548207)研究的初始結(jié)果將于2019年12月7日至12月10日在美國(guó)佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的第61屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)(ASH)上公布。JNJ-4528獲授予BTD基于CARTITUDE-1的Ib期研究。

　　BTD程序旨在加速治療嚴(yán)重疾病療法的開(kāi)發(fā)和審評(píng)，當(dāng)初步臨床證據(jù)表明該療法在具有臨床意義的終點(diǎn)上顯示出可能比現(xiàn)有療法有實(shí)質(zhì)性改善。

　　2017年12月，金斯瑞生物科技股份有限公司的附屬公司Legend Biotech, USA Inc.和Legend Biotech Ireland Limited(Legend)與Janssen簽訂了一項(xiàng)全球合作和授權(quán)合約，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ4828。(JNJ-4528為在美國(guó)和歐洲正在研究的試驗(yàn)用藥品的代號(hào)，LCAR-B38M為在中國(guó)研究的試驗(yàn)用藥品的代號(hào)，均代表了相同CAR-T細(xì)胞療法。)LCARB38M/JNJ-4528是一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個(gè)靶向BCMA的單域抗體，旨在增加抗體親和力。

　　公司相信JNJ-4528獲FDA授予突破性療法認(rèn)定是一個(gè)重大的監(jiān)管里程碑，而 Legend和Janssen將繼續(xù)致力于為多發(fā)性骨髓瘤患者提供一種新的治療方法。公司也相信，JNJ-4528獲授予突破性療法認(rèn)定，肯定了該療法尚未滿足的需求，并加快了日后該療法的開(kāi)發(fā)。