近幾年，基因與細(xì)胞治療行業(yè)的好消息不斷，越來越多獲批臨床的產(chǎn)品、成功的臨床試驗或大額融資事件出現(xiàn)。據(jù)咨詢與情報公司Arizton研究分析，全球基因和細(xì)胞治療市場預(yù)計將在2020-2025年期間以30％的復(fù)合年增長率增長。FDA曾估計，到2025年，每年將批準(zhǔn)10到20種細(xì)胞和基因療法。

　　這場期待已久，可能顛覆多種疾病治療手段的革命正在到來的路上。但不得不承認(rèn)的是，我們還面臨著很多的挑戰(zhàn)，需要各方力量來推動這場革命，這其中包括基因和細(xì)胞治療的CDMO公司，正在扮演著舉足輕重的角色。

　　2020年11月初，由醫(yī)麥客主辦的BPID生物藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展大會在蘇州凱賓斯基酒店順利舉辦，在星耀榜頒獎典禮上，博騰生物入選“星耀榜――2020中國生物醫(yī)藥CDMO企業(yè)明日之星”。 副總經(jīng)理隋禮麗博士 ， 接受了 醫(yī)麥客《峰客訪談》 記者的獨家采訪了，和大家分享了基因和細(xì)胞治療賽道的前景和挑戰(zhàn)、從研發(fā)到CDMO服務(wù)的角色轉(zhuǎn)換的考量，以及博騰生物的優(yōu)勢、近期進展和未來布局。

　　“基因和細(xì)胞治療將是未來制藥行業(yè)最重要的賽道之一”

　　隋博士表示，“近兩年，基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域的發(fā)展非?？焖伲壳叭虺^1000多項基因和細(xì)胞治療的臨床研究正在開展，將是未來制藥行業(yè)最重要的賽道之一。這個領(lǐng)域的巨大潛力已成為人們的共識，對于細(xì)胞治療，其潛力體現(xiàn)在腫瘤和自身免疫性疾病上；對于基因治療，其潛力可能體現(xiàn)在遺傳性疾病和腫瘤上。

　　隋博士表示，在國內(nèi)，細(xì)胞治療的研發(fā)工作開始得更早一些，從現(xiàn)在的IND申報數(shù)量和參與藥物研發(fā)的公司來看，國內(nèi)細(xì)胞治療的公司走得更前，而基因治療行業(yè)距離每年有幾個產(chǎn)品推向臨床的常態(tài)，可能還需要一段時間。

　　行業(yè)挑戰(zhàn)：成本和價格、監(jiān)管問題

　　隨著基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化的臨近，未來將面臨更多的挑戰(zhàn)，其中之一便是成本和價格問題。2019年，諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma在美國獲得批準(zhǔn)，定價210萬美元，使其成為當(dāng)前全球最昂貴的藥物。這也引發(fā)了人們對這種變革性產(chǎn)品的擔(dān)憂，有多少患者及其家屬能夠真正負(fù)擔(dān)得起高昂的費用。

　　對此，隋博士表示，技術(shù)的發(fā)展可能會超過大家的想象，從而推動基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品價格的大幅下降。以前，我們對抗體行業(yè)也有類似的憂慮，但是隨著技術(shù)的發(fā)展，抗體產(chǎn)量從最初的50mg/L到5g/L、10g/L，提高了100-200倍，這為抗體藥物規(guī)?；a(chǎn)奠定了重要的基礎(chǔ)。雖然基因和細(xì)胞治療行業(yè)目前還處于非常早期的階段，但大量公司已投身到這個領(lǐng)域，相信革命性技術(shù)很快就會出現(xiàn)，新的技術(shù)型公司也會成長起來，打破這些壁壘?！胺叛畚磥砦迥甑绞辏a(chǎn)成本不會占基因和細(xì)胞治療價格的很大比重?！?/p>

　　圍繞“細(xì)胞與基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)的成本、時間、可及性”，隋禮麗博士等多位專家在BPID大會上也展開了激烈討論。大家的共識是，未來基因和細(xì)胞治療的定價更多不是取決于生產(chǎn)成本，而是包括監(jiān)管部門批準(zhǔn)藥物上市之前的研發(fā)成本和臨床試驗成本、市場規(guī)模（對于一些罕見病是較小的患者群體）的多方面因素。

　　現(xiàn)在國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品研發(fā)火熱，超過幾百個臨床研究項目正在推進中。隋博士曾主持負(fù)責(zé)多個CAR-T項目IND申報，及領(lǐng)導(dǎo)1.1類創(chuàng)新藥物進入2期臨床試驗。關(guān)于監(jiān)管挑戰(zhàn)，她表示，“從某種程度上來講，不論是針對血液腫瘤還是實體瘤的細(xì)胞治療產(chǎn)品，申報臨床試驗所要求的藥學(xué)研究、非臨床研究（包括一般藥理學(xué)、藥效、藥代和安全性評價）的監(jiān)管道路已經(jīng)走通了?！?/p>

　　看好國內(nèi)CDMO發(fā)展前景，與基因和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)共成長

　　全球范圍內(nèi)，細(xì)胞與基因治療不僅改變了人類治療遺傳疾病和疑難雜癥的方式，同時也正在顛覆整個制藥生態(tài)圈。當(dāng)越來越多的候選產(chǎn)品進入臨床甚至是商業(yè)開發(fā)階段，其符合規(guī)范的GMP級大規(guī)模生產(chǎn)又是行業(yè)的一個主要瓶頸，國內(nèi)外基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)τ趯I(yè)的外包研發(fā)生產(chǎn)團隊的需求很高。

　　從負(fù)責(zé)CAR-T產(chǎn)品研發(fā)到CDMO行業(yè) ，隋博士直言這種轉(zhuǎn)變正是因為看到了國內(nèi)CDMO行業(yè)的發(fā)展?jié)摿ΑＫf，“傳統(tǒng)的CDMO公司發(fā)展空間比較有限，現(xiàn)在很多國內(nèi)CDMO公司，開創(chuàng)了完全不一樣的CDMO模式，不僅可以幫助藥企進行生產(chǎn)，更逐步覆蓋早期研發(fā)到IND申報階段，如早期工藝開發(fā)，甚至現(xiàn)在在往更上游去發(fā)展?！?/p>

　　“將企業(yè)做大做強，賦能基因和細(xì)胞治療行業(yè)，讓更多的公司能夠參與到這個行業(yè)來，并能支持一些大藥企實現(xiàn)轉(zhuǎn)型，這是我們的目標(biāo)。博騰生物希望能賦能這個產(chǎn)業(yè)，迅速推動其發(fā)展，能夠參與其中，對我而言是非常有意義的事情?！?/p>

　　自帶CDMO基因，一體化CDMO服務(wù)賦能行業(yè)

　　博騰股份（300363）建成了具有國際競爭力的一流小分子CDMO平臺，博騰生物是博騰股份邁向先進療法的全新啟航，是博騰布局一體化CDMO服務(wù)平臺的重要一環(huán)。盡管博騰生物是國內(nèi)基因和細(xì)胞治療CDMO領(lǐng)域的后起之秀，但是憑借核心優(yōu)勢，這家公司有可能成為推動基因和細(xì)胞治療浪潮的重要力量。

　　關(guān)于博騰生物的核心優(yōu)勢 ，隋博士提到了以下幾點：第一，博騰本身有16年的CDMO經(jīng)驗。80%的客戶都來自歐美，通過了美國FDA、歐盟等法規(guī)機構(gòu)和監(jiān)管機構(gòu)的多次審計，并擁有非常完備的質(zhì)量體系及項目管理經(jīng)驗。博騰生物天然帶有CDMO基因，因此在開展新業(yè)務(wù)時也更加得心應(yīng)手。第二，博騰生物已經(jīng)組建了強大的人才團隊。核心專家來自全球頂級藥企，具有將基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品推向臨床直至上市的成功經(jīng)驗；中層隊伍具有直接的生產(chǎn)經(jīng)驗。從CEO、CTO、CSO到具體執(zhí)行人員，都是博騰生物的核心競爭力。第三，博騰生物擁有完善的硬件平臺設(shè)施和服務(wù)體系，以自動化和封閉式理念建立了生產(chǎn)線，建立了獨特的技術(shù)平臺以及嚴(yán)格的知識產(chǎn)權(quán)保護體系。最后， 博騰現(xiàn)已打通了慢病毒懸浮無血清生產(chǎn)工藝 ，相信能夠賦能行業(yè)，幫助客戶取得成功。

　　11月1日，博騰生物“基因與細(xì)胞治療CDMO平臺”在蘇州順利啟動。一期項目中1200平方米研發(fā)實驗室以及4000平方米的GMP生產(chǎn)車間，已全部投入使用，可提供以“質(zhì)粒、病毒載體與細(xì)胞治療”為一體的CDMO服務(wù)，滿足客戶從工藝開發(fā)到臨床GMP生產(chǎn)的需求。一期項目有著非常清晰的定位，主要是支持基因和細(xì)胞治療公司的IND申報。另外，博騰生物也在擴大商業(yè)化生產(chǎn)能力，二期項目落戶蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園（BioBAY），總面積約16000平方米。

　　從小分子CDMO到基因和細(xì)胞治療CDMO，隋博士非常期待博騰生物可以見證這個即將騰飛的生物制藥領(lǐng)域，打造國內(nèi)一流的基因和細(xì)胞治療的CDMO服務(wù)平臺，賦能中國基因和細(xì)胞治療的開發(fā)、生產(chǎn)、技術(shù)服務(wù)。

　　當(dāng)記者問到博騰生物的國際化布局，隋博士毫不遲疑的表示，這已在博騰生物的計劃當(dāng)中。實際上，博騰生物廠房的設(shè)計建設(shè)就已考慮到國際法規(guī)的要求，并符合相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)，公司也匯聚了一批國際化人才（如CSO Dr. Sander van Deventer 的加入），這都將大大支持國外市場的拓展。希望通過2021年的努力，我們能為全球客戶提供更全方位的CDMO服務(wù)。