蘇州2019年12月2日 /美通社/ -- 信達(dá)生物制藥（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今天宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經(jīng)受理Incyte遞交的pemigatinib用于治療復(fù)發(fā)的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并授予了優(yōu)先審評(píng)資格。

　　2018年12月，信達(dá)生物與Incyte就Incyte發(fā)現(xiàn)并研發(fā)的三個(gè)臨床試驗(yàn)階段候選藥物達(dá)成戰(zhàn)略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制劑（已獲FDA的“突破性療法認(rèn)定”）、itacitinib（JAK1抑制劑）和parsaclisib（PI3Kδ抑制劑）。根據(jù)協(xié)議條款，信達(dá)生物獲得了在中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)對(duì)這三個(gè)候選藥物在血液病和腫瘤治療領(lǐng)域進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。近期，上述三個(gè)分子的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）均獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)。

　　遞交NDA是基于FIGHT-202研究數(shù)據(jù)，其中該研究評(píng)價(jià)了pemigatinib用于治療復(fù)發(fā)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者的療效。近期在2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)上報(bào)告的研究結(jié)果表明，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者（隊(duì)列A）中，pemigatinib單藥治療后的總體緩解率（ORR）為36%（主要終點(diǎn)），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為7.5個(gè)月（次要終點(diǎn)），中位隨訪時(shí)間為15個(gè)月，初步的中位總生存期（OS）達(dá)21.1個(gè)月。不良事件可控且與pemigatinib的作用機(jī)制一致。

　　FDA對(duì)在新型靶向藥物研發(fā)領(lǐng)域可能取得重大進(jìn)展的藥物將會(huì)授予優(yōu)先審評(píng)資格。此次pemigatinib獲得優(yōu)先審評(píng)資格，審查期將縮短至8個(gè)月，而標(biāo)準(zhǔn)審查期為12個(gè)月。根據(jù)美國(guó)處方藥使用者費(fèi)用法案（PDUFA），預(yù)計(jì)批準(zhǔn)日期為2020年5月30日。

　　膽管癌是一種發(fā)生于膽管的惡性腫瘤。根據(jù)其起源部位可以分為肝內(nèi)膽管癌（iCCA）和肝外膽管癌。膽管癌患者通常在診斷時(shí)已處于疾病后期或晚期，預(yù)后較差。膽管癌的發(fā)病率存在區(qū)域性差異，北美和歐洲地區(qū)的發(fā)病率為0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發(fā)生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。

　　關(guān)于FIGHT-202

　　FIGHT-202 II期、開放性、多中心研究（NCT02924376）旨在評(píng)價(jià)pemigatinib（一種成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）選擇性抑制劑）在既往經(jīng)治的且FGF/FGFR狀態(tài)已明確的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人（年齡≥18歲）患者中的安全性和療效。

　　受試者將進(jìn)入三個(gè)隊(duì)列中的一個(gè)：隊(duì)列A（FGFR2基因融合或重排）、隊(duì)列B（其他FGF/FGFR基因突變）或隊(duì)列C（無FGF/FGFR基因突變）。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg口服給藥，每日1次（QD），以21天為一周期（給藥2周/停藥1周），直至出現(xiàn)影像學(xué)疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。

　　FIGHT-202的主要終點(diǎn)為隊(duì)列A中獨(dú)立審查委員會(huì)根據(jù)RECIST v1.1評(píng)估的總體緩解率（ORR）。次要終點(diǎn)包括隊(duì)列B的ORR、隊(duì)列A與B的總體ORR，以及隊(duì)列C的ORR；以及所有隊(duì)列的無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。如需了解更多有關(guān)FIGHT-202的信息，請(qǐng)?jiān)L問： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376

　　關(guān)于FIGHT

　　FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trial，有關(guān)成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體在實(shí)體腫瘤和血液腫瘤中的臨床試驗(yàn)）的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目包括正在進(jìn)行的II期和III期研究，這些研究評(píng)價(jià)了pemigatinib在多種FGFR驅(qū)動(dòng)的惡性腫瘤中的安全性和療效。II期單藥治療研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201研究，后者評(píng)價(jià)了pemigatinib在轉(zhuǎn)移性或手術(shù)不可切除（包括FGFR3基因突變或融合/重排陽性）的膀胱癌患者中的療效；FIGHT-203研究針對(duì)FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液腫瘤患者；FIGHT-207研究針對(duì)既往經(jīng)治的FGFR基因突變或融合/重排的局部晚期/轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的惡性實(shí)體瘤患者（不考慮腫瘤類型）。FIGHT-205是一項(xiàng)II期研究，旨在評(píng)價(jià)pemigatinib與派姆單抗聯(lián)合治療和pemigatinib單藥治療在既往未經(jīng)治療且不適合接受順鉑治療的FGFR3基因突變或融合/重排的轉(zhuǎn)移性或不可切除的膀胱癌患者中的療效。FIGHT-302是一項(xiàng)近期啟動(dòng)的III期研究，旨在評(píng)價(jià)pemigatinib作為一線治療在FGFR2基因融合/重排膽管癌患者中的療效。

　　關(guān)于FGFR和Pemigatinib

　　成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）在腫瘤細(xì)胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發(fā)揮重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和擴(kuò)增極可能導(dǎo)致多種癌癥的發(fā)生。

　　pemigatinib是一種由Incyte發(fā)現(xiàn)和研發(fā)的、針對(duì)FGFR亞型1/2/3的強(qiáng)效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實(shí)該藥物對(duì)FGFR基因突變的腫瘤細(xì)胞具有選擇性的藥理學(xué)活性。pemigatinib已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“突破性療法認(rèn)定”，用于治療既往經(jīng)治的晚期/轉(zhuǎn)移性或不可切除的FGFR2基因易位型膽管癌。FDA的“突破性療法認(rèn)定”旨在加快用于嚴(yán)重疾病治療藥物的開發(fā)和審評(píng)進(jìn)程，其條件是這些藥物已顯示出鼓舞人心的早期臨床效果，而且療效可能相較現(xiàn)有藥物具有實(shí)質(zhì)性的改善。

　　此外，F(xiàn)DA還授予pemigatinib孤兒藥認(rèn)定，用于治療膽管癌。這類認(rèn)定一般授予計(jì)劃用于安全有效地治療、診斷或預(yù)防影響20萬人以下的罕見疾病的研究化合物。

　　關(guān)于信達(dá)生物

　　“始于信，達(dá)于行”，開發(fā)出老百姓(603883,股吧)用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達(dá)生物的理想和目標(biāo)。信達(dá)生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達(dá)生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

　　自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國(guó)際化的運(yùn)營(yíng)模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括21個(gè)新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中4個(gè)品種入選國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)，16個(gè)品種進(jìn)入臨床研究，5個(gè)品種進(jìn)入臨床III期研究，3個(gè)單抗產(chǎn)品上市申請(qǐng)被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理，并均被納入優(yōu)先審評(píng)，1個(gè)產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達(dá)伯舒，英文商標(biāo)：Tyvyt）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，獲批的第一個(gè)適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成為唯一一個(gè)進(jìn)入新版國(guó)家醫(yī)保目錄的PD-1抑制劑。

　　信達(dá)生物已組建了一支具有國(guó)際先進(jìn)水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團(tuán)隊(duì)，包括眾多海歸專家，并與美國(guó)禮來制藥、Adimab、Incyte和韓國(guó)Hanmi等國(guó)際制藥公司達(dá)成戰(zhàn)略合作。信達(dá)生物希望和大家一起努力，提高中國(guó)生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對(duì)生命健康美好愿望的追求。詳情請(qǐng)?jiān)L問公司網(wǎng)站：www。innoventbio.com。