互聯(lián)網(wǎng)12月28日丨基石藥業(yè)-B(02616.HK)發(fā)布公告，胃腸道間質(zhì)瘤(“GIST”)同類首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥 AYVAKIT (avapritinib) 在中國香港的新藥上市申請(qǐng)已獲批準(zhǔn)，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。該藥物成為中國香港第一個(gè)針對(duì)攜帶 PDGFRA D842V突變GIST患者的精準(zhǔn)靶向藥物。AYVAKIT是一款強(qiáng)效、高選擇性、口服針對(duì) KIT和PDGFRA突變的抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC) (“Blueprint Medicines”) 開發(fā)。

　　基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江甯軍博士表示：“AYVAKIT是基石藥業(yè)在中國香港獲批的首款產(chǎn)品。今年AYVAKIT已先后在中國大陸和中國臺(tái)灣獲批上市，我們非常欣喜能夠把這一創(chuàng)新療法帶給更多GIST患者。一直以來，基石藥業(yè)致力于為全球患者帶來高品質(zhì)的創(chuàng)新藥物。未來，我們也將不斷努力，加速研發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足更多癌癥患者的未盡之需?！?/p>

　　此次AYVAKIT獲得中國衛(wèi)生署的批準(zhǔn)是基于NAVIGATOR研究，該研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、劑量遞增/劑量擴(kuò)展的Ⅰ期研究，評(píng)估AYVAKIT用于不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的安全性和療效。 2020年12月《歐洲癌癥雜志》(European Journal of Cancer，EJC )全文發(fā)表了NAVIGATOR研究針對(duì)PDGFRA D842V突變GIST患者的更新數(shù)據(jù)，38例起始劑量為300/400mg的患者中，36例緩解， ORR高達(dá)95%。28例起始劑量為300mg的患者中，27例緩解，ORR為96%，所有劑量組的疾病控制率(DCR)高達(dá)100%。所有劑量組的中位DOR長達(dá)27.6個(gè)月。最常見的治療相關(guān)不良事件(AE) 是貧血、膽紅素增高、白細(xì)胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、面部水腫、眶周水腫、中性粒計(jì)數(shù)下降、發(fā)色改變等。再次夯實(shí)了阿伐替尼的穩(wěn)健、持久、高效的臨床獲益，且安全性可控。