開拓藥業(yè)-B(09939)公告，其自主研發(fā)的GT1708F（Hedgehog/SMO抑制劑）治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。

　　結果顯示，GT1708F展示出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血?。ˋML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。

　　GT1708F是一個具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，在同靶點藥物中抑制活性處于領先位置。體外研究顯示，其與治療AML的藥物BCL-2抑制劑聯合使用具有協同作用，可以顯著提高后者所誘導的惡性血液腫瘤細胞凋亡。