記者郭曼報(bào)道日前，昆藥集團(tuán)（600422）股份有限公司（下稱昆藥集團(tuán)）收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《受理通知書》，該公司申請(qǐng)的KY100001片的藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。

　　KY100001是由昆藥集團(tuán)研制的一款針對(duì)IDH1基因突變的實(shí)體瘤的選擇性抑制劑，適應(yīng)癥為IDH1基因突變的實(shí)體瘤，包括但不限于肝內(nèi)膽管瘤。截至2020年8月底，昆藥集團(tuán)對(duì)該新藥已投入研發(fā)費(fèi)用約2083萬元。

　　近年來，全球范圍內(nèi)的肝內(nèi)膽管瘤發(fā)病率呈上升趨勢(shì)，國內(nèi)對(duì)肝內(nèi)膽管瘤的流行病學(xué)研究尚不夠深入，按照上海地區(qū)數(shù)據(jù)推算，全國14億人的發(fā)病人數(shù)約為10.57萬人，其中IDH1突變占15%，約為1.6萬人。已上市的小分子IDH1抑制劑是由Agios制藥開發(fā)的Ivosidenib，一個(gè)月的治療費(fèi)用約為26115美元，因此僅肝內(nèi)膽管瘤單個(gè)適應(yīng)癥，直接經(jīng)濟(jì)價(jià)值就高達(dá)4億美元左右。

　　目前，我國尚沒有自主研發(fā)的針對(duì)IDH1基因突變的選擇性抑制劑進(jìn)入臨床研究。KY100001的靶點(diǎn)選擇性高，臨床前毒理研究中展現(xiàn)了良好的耐受性、安全性，風(fēng)險(xiǎn)可控。根據(jù)臨床方案及長遠(yuǎn)規(guī)劃，一旦KY100001能夠成功上市，具有IDH1突變的肝內(nèi)膽管瘤患者將獲益，隨著研究的持續(xù)推進(jìn)，其他IDH1突變的腫瘤患者，也可能獲益。

　　昆藥集團(tuán)目前同時(shí)擁有多個(gè)抗腫瘤領(lǐng)域藥物研發(fā)管線，如KY100001片在預(yù)期市場環(huán)境下成功上市，預(yù)期可為公司持續(xù)發(fā)展帶來新動(dòng)力。

　　根據(jù)我國相關(guān)新藥研發(fā)的法規(guī)要求，自受理繳費(fèi)之日起60個(gè)工作日內(nèi)，未收到藥審中心否定或質(zhì)疑意見的，申請(qǐng)人可以按照提交的方案開展臨床試驗(yàn)。