昆藥集團（600422）收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意公司按照提交的方案開展治療異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的實體瘤的臨床試驗。這是我國首個自主研發(fā)的進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑制劑。

　　11月12日晚間，昆藥集團（600422）發(fā)布公告稱，公司收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意公司按照提交的方案開展治療異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的實體瘤的臨床試驗。

　　據(jù)了解，昆藥集團本次申請用于IDH1臨床試驗的新藥為其研制的KY100001片，是一款針對IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑制劑，適應(yīng)癥為IDH1基因突變的實體瘤，包括但不限于肝內(nèi)膽管瘤。這是我國首個自主研發(fā)的進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑制劑。

　　IDH是人體內(nèi)參與細胞能量代謝的限速酶，研究表明由IDH突變導致的細胞內(nèi)致癌代謝物積聚會促進腫瘤發(fā)展，而肝內(nèi)膽管癌病例中近1/5患者攜帶IDH1突變。作為備受矚目的抗腫瘤藥物研發(fā)領(lǐng)域，全球多款I(lǐng)DH1抑制劑正在開發(fā)中。目前已上市的小分子IDH1抑制劑是由Agios制藥開發(fā)的Ivosidenib（AG-120），用于治療IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓性細胞白血病（AML）成年患者。此外，諾華的IDH-305、FORMA公司的Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的BAY-1436032等多款I(lǐng)DH1抑制劑正處于不同的研究階段。本次昆藥集團KY100001片獲得藥物臨床試驗批準通知書，率先突圍我國IDH1抑制劑研發(fā)領(lǐng)域，在細分賽道獲得領(lǐng)先優(yōu)勢。

　　近年來全球范圍內(nèi)的肝內(nèi)膽管瘤發(fā)病率呈上升趨勢。據(jù)統(tǒng)計，上海地區(qū)的發(fā)病率約為7.55/10萬人，較為保守的按15%左右為IDH1突變推算全國發(fā)病人數(shù)約為1.6萬人每年，對標Ivosidenib的2.6萬美元/月治療費用，僅肝內(nèi)膽管瘤單個適應(yīng)癥直接經(jīng)濟價值就高達4億美元左右。

　　昆藥集團臨床前研究顯示，KY100001的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現(xiàn)了良好的耐受性，安全性風險可控。若KY100001能夠成功上市，將造福眾多具有IDH1突變的肝內(nèi)膽管瘤患者，同時為昆藥集團帶來可見的經(jīng)濟效益。隨著昆藥集團的持續(xù)研究推進，其它IDH1突變的腫瘤患者也將獲益。