“同情用藥”，又稱擴大使用、病人使用，其核心內(nèi)容是允許給一些不符合批準的臨床條件，但“無藥可救”的終端患者，在開展臨床試驗的機構(gòu)內(nèi)，使用尚未得到批準上市的藥物或醫(yī)療器械等。關(guān)于醫(yī)療的話大家可以去看一下異地醫(yī)保如何報銷。

　　“同情用藥”的原則是：對于當下處于危及生命的情況或病情嚴重的患者，如果無其他有效療法選擇（且患者無法注冊參與臨床試驗），可在不參加臨床試驗的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。使用在研藥物可能對治療有效，也可能導致無法預期的嚴重副作用。因此，“同情用藥”目前使用案例多是針對小規(guī)模個案病人，并未用于大規(guī)模病人群體。

　　原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過十年的漫長歷程。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個階段：①藥物臨床前研究階段，確定藥物靶點和化合物、明確藥理作用以及制劑的初步開發(fā)等，平均需2至4年。②臨床試驗階段，驗證藥物在人體內(nèi)的安全性和有效性，共三期，從啟動到完成平均需4至6年。③通過臨床試驗后注冊上市及上市后的監(jiān)測，平均需要1至2年。不過，一些重癥患者等不及藥物通過長期試驗后獲批上市，他們在嘗試多種現(xiàn)有藥物無效后，希望使用可能對他們有效的在研新藥。“同情用藥”正是在這樣的情況下“適時而生”。

　　“同情用藥”原則也在應對傳染病疫情中發(fā)揮過作用。為應對埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準對該國埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過世衛(wèi)組織的指導原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗無法立刻展開的情況。我國也有類似“同情用藥”的規(guī)定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第二十三條規(guī)定：“對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗的機構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者。”

　　瑞德西韋是美國吉利德科技公司的在研藥物，主要用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病，尚未在全球任何國家獲批上市。美國研究人員此前在《新英格蘭醫(yī)學雜志》報告了一名新冠肺炎患者在使用該藥后臨床癥狀得到改善。研究人員也指出，需進一步臨床試驗以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。