亞盛醫(yī)藥-B(06855)公布，歐盟委員會(EC)日前授予公司1 類新藥奧雷巴替尼(Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼)孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓細(xì)胞白血病(CML)。這是亞盛醫(yī)藥的藥物品種在歐盟獲得的首項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認(rèn)定后的第二項(xiàng)孤兒藥認(rèn)證。

　　據(jù)悉，“孤兒藥”又被稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認(rèn)定由歐盟委員會(EC)根據(jù)歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥委員會 (COMP)的積極意見授予。只有用于治療在歐盟發(fā)病率低于5/10000、危及生命或嚴(yán)重影響生存質(zhì)量、且治療領(lǐng)域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認(rèn)定。

　　CML是一種罕見的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發(fā)病率為2.43/10000 。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL 抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL 抑制劑。

　　奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗(yàn)中顯現(xiàn)良好的療效。目前，該品種在中國的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中，用于治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，極有望成為中國首個、全球第二個獲批上市的第三代BCR-ABL TKI。奧雷巴替尼還獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)新藥審評中心(CDE)納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和╱或不耐受的CML-CP患者。而在美國，該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格;此外，奧雷巴替尼的臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學(xué)會(ASH)年會口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。