4月10日，歌禮制藥旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（“甘萊”）宣布ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的II期臨床試驗已完成首例患者給藥。

　　該項II期臨床試驗（臨床試驗編號：NCT05190523）由三個ASC42藥物治療組（5 mg、10 mg和15 mg）和一個安慰劑對照組組成，計劃入組100名對熊去氧膽酸（UDCA）應答不佳或不耐受的患者，入組比例為1：1：1：1，療程12周，預計將于2022年底前完成。

　　2021年11月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（“國家藥監(jiān)局”）批準了210例PBC患者的III期臨床試驗方案。II期臨床試驗完成后，甘萊將就相關(guān)的藥品注冊事宜（如藥學和毒理學研究）與中國國家藥監(jiān)局進行溝通，之后隨即啟動III期試驗。

　　ASC42是一款由本公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體（FXR）激動劑。ASC42美國I 期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15 mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標志物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1，780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在15mg、每日一次、為期14天的治療期間維持正常水平。

　　熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不佳或不耐受。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用于治療對UDCA不耐受或應答不佳的PBC患者的藥物，未在中國獲得批準。OCA治療會導致患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C水平升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且LDL-C均值維持正常水平使ASC42有望成為同類最佳的PBC候選藥物。甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗后，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

　　2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數(shù)約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數(shù)約為12萬。