北京時間2022年11月10日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715的最新研究結(jié)果已獲選2022年美國血液學(xué)會年會（American Society of Hematology，ASH 2022）的口頭報告，相關(guān)摘要可在ASH官網(wǎng)上查閱。

　　美國血液學(xué)會年會是全球血液學(xué)領(lǐng)域最大的國際盛會，每年吸引匯集了血液學(xué)的基礎(chǔ)、轉(zhuǎn)化和臨床研究人員。ASH 2022將于2022年12月10日（周六）至12月13日（周二）在美國路易斯安那州新奧爾良舉行。

　　在70%的人類癌癥中存在癌蛋白Myc失調(diào)，主要表現(xiàn)為表達(dá)水平增加和活性增強(qiáng)，以促進(jìn)癌癥（包括白血病和淋巴瘤） 的進(jìn)展。MYC基因重排在Burkitt淋巴瘤（BL）中的易位最為常見（100%）。在急性髓系白血?。ˋML）中也觀察到MYC的高表達(dá)，包括帶有TP53突變或venetoclax （ven）耐藥的AML患者。盡管最近AML的治療手段取得了很大的進(jìn)展，這兩種AML患者都有非常差的臨床預(yù)后。

　　開拓藥業(yè)聯(lián)合美國德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心白血病學(xué)教授Michael Andreeff團(tuán)隊，研究了同類首創(chuàng)的新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715在耐藥AML模型中的臨床前活性。

　　研究人員利用單細(xì)胞質(zhì)譜流式技術(shù)，發(fā)現(xiàn)與正常骨髓CD34+細(xì)胞相比，低分化的CD34+ AML細(xì)胞中的c-Myc蛋白水平增加。GT19715在具有TP53突變的AML細(xì)胞中，特別是在低分化的CD34+細(xì)胞中，顯示出很好的抗白血病效果；以及在Daudi Burkitt淋巴瘤和venetoclax耐藥AML模型小鼠中，GT19715治療消除了淋巴瘤和白血病細(xì)胞。該研究結(jié)果將由Michael Andreeff團(tuán)隊的Yuki Nishida博士于2022年12月10日進(jìn)行口頭報告。

　　開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示，“我們非常高興新型c-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715的最新研究結(jié)果被選為今年ASH年會的口頭報告，這表明國際血液學(xué)界對GT19715治療潛力的認(rèn)可。我們將加快推動GT19715進(jìn)入臨床階段的進(jìn)程，希望為未滿足需求的患者帶來更多創(chuàng)新的治療選擇。”

　　Andreeff博士表示，“我們非常高興在今年ASH年會上展示GT19715的臨床前活性數(shù)據(jù)，特別是在MYC驅(qū)動的白血病和淋巴瘤中。MYC控制著各種癌癥起始和進(jìn)展的致癌程序，盡管有許多針對MYC或其通路的嘗試，長期以來其一直是癌癥治療中“不可成藥”的靶點之一。我們?nèi)ツ暝贏SH年會中報告了p53重新激活對MYC的抑制作用，但現(xiàn)在有了第一個成功降解MYC本身的化合物，顯示出非常有潛力的早期活性，應(yīng)該也適用于其他MYC驅(qū)動的惡性腫瘤。”

　　·口頭報告

　　摘要標(biāo)題： C-MYC Targeting By Degradation: Novel Dual c-Myc/GSPT1 Degrader GT19715 Induces TP53-Independent Cell Death in Acute Myeloid Leukemia and Lymphomas

　　降解靶向C-MYC：新型C-MYC/GSPT1雙靶點降解劑GT19715誘導(dǎo)急性髓系白血病和淋巴瘤中TP53非依賴性細(xì)胞死亡

　　摘要編號：199

　　分會場：604，Molecular Pharmacology and Drug Resistance: Myeloid Neoplasms: Targeted Protein Degradation and Emerging Small Molecule Inhibitors in Myeloid Neoplasms分子藥理學(xué)和耐藥性：髓系腫瘤：靶向蛋白降解和髓系腫瘤中新出現(xiàn)的小分子抑制劑

　　報告形式：口頭報告

　　報告時間：美國東部時間2022年12月10日下午2點

　　摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2022/webprogram/Paper164968.html

　　關(guān)于開拓藥業(yè)

　　開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癰est-in-class”和“first-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過多年的發(fā)展，以雄激素受體(AR)相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)和痤瘡等。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括7款正在開展臨床研究的產(chǎn)品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進(jìn)行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。