國(guó)產(chǎn)PARP抑制劑帕米帕利正式獲批
摘要： 信息時(shí)報(bào)訊（記者劉?。?月7日，百濟(jì)神州第三款自主研發(fā)的抗癌新藥PARP抑制劑百匯澤（通用名：帕米帕利）正式通過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)，
信息時(shí)報(bào)訊（記者 劉?。?月7日，百濟(jì)神州第三款自主研發(fā)的抗癌新藥PARP抑制劑百匯澤 （通用名：帕米帕利）正式通過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)，用于治療既往經(jīng)過(guò)二線及以上化療、伴有胚系BRCA（gBRCA）突變的復(fù)發(fā)性晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者。
卵巢癌惡性程度高、治療難度大，是嚴(yán)重威脅女性健康的惡性腫瘤之一。在我國(guó)，卵巢癌年發(fā)病率居女性生殖系統(tǒng)腫瘤第3位且呈逐年上升趨勢(shì)，死亡率則位居女性生殖道惡性腫瘤之首。由于卵巢癌早期癥狀較為隱匿，缺乏有效的篩查手段，且疾病進(jìn)展非常迅速，70%的卵巢癌患者在確診時(shí)已為晚期。卵巢癌極易復(fù)發(fā)，在經(jīng)過(guò)手術(shù)和化療的初次治療后，患者3年復(fù)發(fā)率達(dá)70%左右。
目前醫(yī)學(xué)界根據(jù)卵巢癌復(fù)發(fā)距離上次含鉑化療結(jié)束后的時(shí)間，以6個(gè)月為界，將其分為鉑敏感復(fù)發(fā)和鉑耐藥復(fù)發(fā)。鉑敏感復(fù)發(fā)的患者仍有機(jī)會(huì)采用含鉑化療的方案進(jìn)行治療。然而多次復(fù)發(fā)后，患者每次治療結(jié)束到復(fù)發(fā)的間隔時(shí)間會(huì)越來(lái)越短，對(duì)鉑類藥物的敏感性也會(huì)越來(lái)越差，最終發(fā)展成為鉑耐藥復(fù)發(fā)。而鉑耐藥復(fù)發(fā)的患者，通常選用非鉑類藥物進(jìn)行化療，治療方案有限，效果往往不太理想。
近年來(lái)，PARP抑制劑的出現(xiàn)為卵巢癌的治療帶來(lái)了重大變革。PARP抑制劑是基于“合成致死”原理開發(fā)的代表性藥物。所謂“合成致死”，是指兩個(gè)非致死性突變基因單獨(dú)發(fā)生時(shí)不會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞死亡，而同時(shí)發(fā)生時(shí)可引起細(xì)胞死亡的現(xiàn)象。目前國(guó)內(nèi)已有PARP抑制劑作為鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌的治療藥物獲批上市，而百濟(jì)神州的PAPR抑制劑百匯澤 則更向前一步，著眼于鉑敏感和鉑耐藥復(fù)發(fā)性卵巢癌的治療研究。
據(jù)悉，此次NMPA附條件批準(zhǔn)百匯澤 用于治療晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者是基于一項(xiàng) 1/2 期臨床試驗(yàn)（NCT03333915）的關(guān)鍵性 2 期部分臨床結(jié)果。共有113 例既往接受過(guò)至少兩項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)化療、伴有g(shù)BRCA 突變的高級(jí)別上皮性卵巢癌（包括輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌）患者在中國(guó)入組該項(xiàng)試驗(yàn)的關(guān)鍵性2 期部分，包括90 例晚期鉑敏感卵巢癌（PSOC）患者和23 例晚期鉑耐藥卵巢癌（PROC）患者。
百匯澤 有效性數(shù)據(jù)是基于101例療效可評(píng)估患者經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）根據(jù)RECIST v1.1進(jìn)行評(píng)估，其中包括82例PSOC患者和19例PROC患者。PSOC患者中的中位隨訪時(shí)間為17.0個(gè)月，客觀緩解率（ORR）為68.3%（95%CI：57.1，78.1），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）為13.8個(gè)月（95% CI：10.97，20.73）；PROC患者中的中位隨訪時(shí)間為11.6個(gè)月，ORR為31.6%（95%CI：12.6，56.6），中位DoR為11.1個(gè)月（95%CI：4.21，16.59）。
復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤婦科主任吳小華教授兼該試驗(yàn)主要研究者稱：“疾病復(fù)發(fā)在晚期卵巢癌患者中十分常見，由于化療療效有限且毒副作用大，PARP抑制劑在后線治療中已成為一項(xiàng)常用療法。這項(xiàng)關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)令人欣喜，展現(xiàn)了帕米帕利能為鉑敏感或鉑耐藥患者帶來(lái)具有臨床意義且持久的緩解。我們相信帕米帕利獲批能為這些患者和家屬帶來(lái)新的治療希望?！?/p>
百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百匯澤 是中國(guó)首款獲批用于治療涵蓋鉑敏感以及鉑耐藥的復(fù)發(fā)性卵巢癌患者的PARP抑制劑。此外，百濟(jì)神州正在其他多項(xiàng)試驗(yàn)和適應(yīng)癥中評(píng)估百匯澤 ，包括正在開展的百匯澤 作為維持療法用于治療鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌患者的3期臨床試驗(yàn)?！?/p>
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