當前美國生物技術(shù)領(lǐng)域投資的熱點是癌癥免疫療法、基因測序和基因治療。

　　其中前兩項在國內(nèi)相關(guān)的報告中已經(jīng)有詳細的介紹,但基因治療行業(yè)動態(tài)卻鮮有跟蹤。本報告簡單介紹基因治療行業(yè)在海外的進展。

　　基因治療技術(shù)基本成熟。自2006 年以來,基因治療在科研領(lǐng)域取得很多進展,重要成果均發(fā)表在國際頂級期刊上,該技術(shù)逐漸成熟并受到學術(shù)界的認可。從臨床實驗的統(tǒng)計來看,基因治療的安全性和有效性有了很大的進步,且適用范圍也從早期的單基因遺傳疾病擴展到癌癥、心血管等重大治療領(lǐng)域。

　　基因治療受到FDA、EMA 等監(jiān)管機構(gòu)青睞。美國FDA 下屬的生物制品評價與研究中心在2014-2015 年分別授予三個在研基因治療藥物“突破性療法”資格。該資格是一個快速通道,能夠幫助在研藥物獲得優(yōu)先審評并加速批準。歐盟EMA 則于2012 年率先批準了基因治療Glybera 上市銷售,使之成為第一個在西方國家被批準上市的基因治療產(chǎn)品。

　　基因治療公司受歐美投資者熱捧。自2013 年以來,基因治療研發(fā)型公司融資額超過6 億美元,包括IPO、VC 直投等方式。同時,Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi 等大藥廠也通過合作研發(fā)或者市場權(quán)利買斷等方式向基因治療領(lǐng)域投資。在美股IPO 的5 家基因治療研發(fā)型公司,上市至今的股價漲幅在53% - 595%之間。顯示出基因治療概念是當前美國生物技術(shù)領(lǐng)域投資的熱點。

　　關(guān)注基因治療未來在A 股市場的主題性投資機會?；蛑委熢诤Ｍ馐艿綄W術(shù)界、監(jiān)管機構(gòu)和投資者的三重認可,該項技術(shù)市場前景廣闊。尤其是基因測序在臨床上的廣泛應(yīng)用有望成為基因治療市場成熟的催化劑。目前我國上市公司中還沒有基因治療相關(guān)概念股。但隨著相關(guān)技術(shù)與市場在海外的逐漸成熟,我們認為基因治療相關(guān)概念遲早會登陸A 股市場,希望投資者關(guān)注相關(guān)的主題投資機會。

　　關(guān)注在美股的基因治療標的?；蛑委熢诿拦傻纳鲜袠说挠蠦LUE、QURE、CLDN、AGTC 和AAVL。BLUE 是基因治療領(lǐng)域的龍頭公司。其針對β地中海貧血癥的在研產(chǎn)品市場潛力大,且被FDA 授予“突破性療法”資格。產(chǎn)品有望在3-5 年內(nèi)貢獻業(yè)績。QURE 的Glybera 是西方國家第一個獲得上市批準的基因治療產(chǎn)品,將于2015 年開始貢獻業(yè)績。CLDN 專注于將基因療法運用于晚期心衰患者。在研產(chǎn)品MYDICAR 獲得FDA“突破性療法”資格。AGTC 致力于運用基因療法治療罕見的眼科遺傳病。公司針對5種不同眼科疾病進行基因療法研發(fā),有望成為眼科基因治療專家。

　　AAVL 專注于濕性眼底黃斑病變及其預(yù)防的基因療法的研發(fā)。這些公司均處于臨床研發(fā)階段,從分散風險的角度,推薦投資者進行組合配置。

　　風險提示:臨床研發(fā)失敗;產(chǎn)品上市后銷售不達預(yù)期。