當前美國生物技術領域投資的熱點是癌癥免疫療法、基因測序和基因治療。

　　其中前兩項在國內相關的報告中已經有詳細的介紹,但基因治療行業(yè)動態(tài)卻鮮有跟蹤。本報告簡單介紹基因治療行業(yè)在海外的進展。

　　基因治療技術基本成熟。自2006 年以來,基因治療在科研領域取得很多進展,重要成果均發(fā)表在國際頂級期刊上,該技術逐漸成熟并受到學術界的認可。從臨床實驗的統(tǒng)計來看,基因治療的安全性和有效性有了很大的進步,且適用范圍也從早期的單基因遺傳疾病擴展到癌癥、心血管等重大治療領域。

　　基因治療受到FDA、EMA 等監(jiān)管機構青睞。美國FDA 下屬的生物制品評價與研究中心在2014-2015 年分別授予三個在研基因治療藥物“突破性療法”資格。該資格是一個快速通道,能夠幫助在研藥物獲得優(yōu)先審評并加速批準。歐盟EMA 則于2012 年率先批準了基因治療Glybera 上市銷售,使之成為第一個在西方國家被批準上市的基因治療產品。

　　基因治療公司受歐美投資者熱捧。自2013 年以來,基因治療研發(fā)型公司融資額超過6 億美元,包括IPO、VC 直投等方式。同時,Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi 等大藥廠也通過合作研發(fā)或者市場權利買斷等方式向基因治療領域投資。在美股IPO 的5 家基因治療研發(fā)型公司,上市至今的股價漲幅在53% - 595%之間。顯示出基因治療概念是當前美國生物技術領域投資的熱點。

　　關注基因治療未來在A 股市場的主題性投資機會?；蛑委熢诤Ｍ馐艿綄W術界、監(jiān)管機構和投資者的三重認可,該項技術市場前景廣闊。尤其是基因測序在臨床上的廣泛應用有望成為基因治療市場成熟的催化劑。目前我國上市公司中還沒有基因治療相關概念股。但隨著相關技術與市場在海外的逐漸成熟,我們認為基因治療相關概念遲早會登陸A 股市場,希望投資者關注相關的主題投資機會。

　　關注在美股的基因治療標的?；蛑委熢诿拦傻纳鲜袠说挠蠦LUE、QURE、CLDN、AGTC 和AAVL。BLUE 是基因治療領域的龍頭公司。其針對β地中海貧血癥的在研產品市場潛力大,且被FDA 授予“突破性療法”資格。產品有望在3-5 年內貢獻業(yè)績。QURE 的Glybera 是西方國家第一個獲得上市批準的基因治療產品,將于2015 年開始貢獻業(yè)績。CLDN 專注于將基因療法運用于晚期心衰患者。在研產品MYDICAR 獲得FDA“突破性療法”資格。AGTC 致力于運用基因療法治療罕見的眼科遺傳病。公司針對5種不同眼科疾病進行基因療法研發(fā),有望成為眼科基因治療專家。

　　AAVL 專注于濕性眼底黃斑病變及其預防的基因療法的研發(fā)。這些公司均處于臨床研發(fā)階段,從分散風險的角度,推薦投資者進行組合配置。