醫(yī)療保?。好绹锛夹g(shù)投資的風(fēng)口 2015-03-13 類別：行業(yè)研究 機(jī)構(gòu)：光大證券 研究員：江維娜

　　[摘要]

　　當(dāng)前美國生物技術(shù)領(lǐng)域投資的熱點(diǎn)是癌癥免疫療法、基因測序和基因治療。

　　其中前兩項(xiàng)在國內(nèi)相關(guān)的報(bào)告中已經(jīng)有詳細(xì)的介紹，但基因治療行業(yè)動態(tài)卻鮮有跟蹤。本報(bào)告簡單介紹基因治療行業(yè)在海外的進(jìn)展。

　　◆基因治療技術(shù)基本成熟。自2006年以來，基因治療在科研領(lǐng)域取得很多進(jìn)展，重要成果均發(fā)表在國際頂級期刊上，該技術(shù)逐漸成熟并受到學(xué)術(shù)界的認(rèn)可。從臨床實(shí)驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)來看，基因治療的安全性和有效性有了很大的進(jìn)步，且適用范圍也從早期的單基因遺傳疾病擴(kuò)展到癌癥、心血管等重大治療領(lǐng)域。

　　◆基因治療受到FDA、EMA等監(jiān)管機(jī)構(gòu)青睞。美國FDA下屬的生物制品評價(jià)與研究中心在2014-2015年分別授予三個在研基因治療藥物“突破性療法”資格。該資格是一個快速通道，能夠幫助在研藥物獲得優(yōu)先審評并加速批準(zhǔn)。歐盟EMA則于2012年率先批準(zhǔn)了基因治療Glybera上市銷售，使之成為第一個在西方國家被批準(zhǔn)上市的基因治療產(chǎn)品。

　　◆基因治療公司受歐美投資者熱捧。自2013年以來，基因治療研發(fā)型公司融資額超過6億美元，包括IPO、VC直投等方式。同時，Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi等大藥廠也通過合作研發(fā)或者市場權(quán)利買斷等方式向基因治療領(lǐng)域投資。在美股IPO的5家基因治療研發(fā)型公司，上市至今的股價(jià)漲幅在53%-595%之間。顯示出基因治療概念是當(dāng)前美國生物技術(shù)領(lǐng)域投資的熱點(diǎn)。

　　◆關(guān)注基因治療未來在A股市場的主題性投資機(jī)會?；蛑委熢诤Ｍ馐艿綄W(xué)術(shù)界、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和投資者的三重認(rèn)可，該項(xiàng)技術(shù)市場前景廣闊。尤其是基因測序在臨床上的廣泛應(yīng)用有望成為基因治療市場成熟的催化劑。目前我國上市公司中還沒有基因治療相關(guān)概念股。但隨著相關(guān)技術(shù)與市場在海外的逐漸成熟，我們認(rèn)為基因治療相關(guān)概念遲早會登陸A股市場，希望投資者關(guān)注相關(guān)的主題投資機(jī)會。

　　◆關(guān)注在美股的基因治療標(biāo)的?；蛑委熢诿拦傻纳鲜袠?biāo)的有BLUE、QURE、CLDN、AGTC和AAVL。BLUE是基因治療領(lǐng)域的龍頭公司。其針對β地中海貧血癥的在研產(chǎn)品市場潛力大，且被FDA授予“突破性療法”資格。產(chǎn)品有望在3-5年內(nèi)貢獻(xiàn)業(yè)績。QURE的Glybera是西方國家第一個獲得上市批準(zhǔn)的基因治療產(chǎn)品，將于2015年開始貢獻(xiàn)業(yè)績。CLDN專注于將基因療法運(yùn)用于晚期心衰患者。在研產(chǎn)品MYDICAR獲得FDA“突破性療法”資格。AGTC致力于運(yùn)用基因療法治療罕見的眼科遺傳病。公司針對5種不同眼科疾病進(jìn)行基因療法研發(fā)，有望成為眼科基因治療專家。

　　AAVL專注于濕性眼底黃斑病變及其預(yù)防的基因療法的研發(fā)。這些公司均處于臨床研發(fā)階段，從分散風(fēng)險(xiǎn)的角度，推薦投資者進(jìn)行組合配置。

　　◆風(fēng)險(xiǎn)提示：臨床研發(fā)失敗；產(chǎn)品上市后銷售不達(dá)預(yù)期。