Yumanity:瞄準(zhǔn)帕金森與阿爾茨海默...
摘要: 初創(chuàng)公司yumanity的選址將落于馬薩諸塞州的坎布里奇市,該公司是圍繞著麻省理工大學(xué)附屬懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所前負(fù)責(zé)人蘇珊·林德奎斯特(susan lindquist)所開發(fā)的多項技術(shù)而創(chuàng)立的。曾
初創(chuàng)公司yumanity的選址將落于馬薩諸塞州的坎布里奇市,該公司是圍繞著麻省理工大學(xué)附屬懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所前負(fù)責(zé)人蘇珊·林德奎斯特(susan lindquist)所開發(fā)的多項技術(shù)而創(chuàng)立的。曾供職于林德奎斯特實驗室的三位研究人員將擔(dān)任該公司的創(chuàng)始科學(xué)家,該公司目前共有五位員工??茽査梗╟oles)稱,他希望公司的員工規(guī)模擴(kuò)大到25人。
“我喜歡解決大問題和迎接好的挑戰(zhàn),而這次的挑戰(zhàn)正合我意,”科爾斯說,“全球有5,000萬人飽受這些疾病的折磨,造成了6,500億美元的經(jīng)濟(jì)成本,而且有大量像我一樣的家庭受到影響?!?/p>
林德奎斯特實驗室開發(fā)的三項專門技術(shù),可能會使得藥品研究人員能夠更有效地搜尋治療這些神經(jīng)退行性疾病的藥物。在所有這些疾病中,大腦中發(fā)揮重要作用的蛋白質(zhì)都被錯誤地折疊起來了——呈現(xiàn)出奇怪的形狀(林德奎斯特曾憑借對大腦中的蛋白質(zhì)是如何折疊的研究,獲得了美國國家科學(xué)獎?wù)拢?/p>
把這些被錯誤折疊的蛋白質(zhì)注入到酵母細(xì)胞中后,酵母細(xì)胞出現(xiàn)了死亡。運用yumanity技術(shù)所采取的第一步是,找到是能使這些酵母細(xì)胞免于死亡的藥物化合物。然后將這些蛋白質(zhì)注入到由誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化而來的人神經(jīng)元細(xì)胞中,這些誘導(dǎo)多能干細(xì)胞取自于參與研究的神經(jīng)退行性疾病患者。
如果這種藥物在人類細(xì)胞中能發(fā)揮效果,就將它們再放回到酵母細(xì)胞中,設(shè)法弄明白它所影響的是什么分子靶標(biāo)。通過這種迂回往復(fù)的方法(先是酵母細(xì)胞,再是人類細(xì)胞,又回到酵母細(xì)胞,最后回到人類細(xì)胞),應(yīng)該會有可能找到針對這種疾病的新藥,并搞清楚其作用方式。
在過去三年里,這種方法在《科學(xué)》(science)期刊中分三部分刊登出來。即便只是一個學(xué)術(shù)實驗室,林德奎斯特實驗室的研究人員也已經(jīng)針對上述三種疾?。ㄅ两鹕 柎暮D?,肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥[als])篩檢了500,000種化合物。在公司層面可能會做出更大努力,尤其當(dāng)制藥公司愿意分享他們的專有化合物庫,作為進(jìn)程的一部分時。
科爾斯和林德奎斯特是在foldrx公司的董事會中相識的,foldrx是林德奎斯特之前創(chuàng)立的一家公司,后來賣給了輝瑞制藥(pfizer)。林德奎斯特打電話給科爾斯,問他是否有興趣幫她的新研究成果實現(xiàn)商業(yè)化。她說:“除了托尼(托尼·科爾斯,tony coles),我想不出還能與誰一起致力于此?!?/p>
盡管比起自己之前的公司來,該項目更偏重于研究,但科爾斯還是接了下來。yumanity是一家處于研究階段的公司,而奧尼克斯制藥公司(onyx)沒有自己發(fā)明藥物,而是購買并開發(fā)已經(jīng)被發(fā)現(xiàn)的癌癥藥物。他還找來了百健艾迪公司(biogen idec)前高管肯尼斯·羅茲(kenneth rhodes)擔(dān)任公司的首席科學(xué)官。
yumanity最初是由兩位創(chuàng)始人自己出資創(chuàng)辦(科爾斯從奧尼克斯的出售交易中獲得了超過5,700萬美元),但預(yù)計將在明年年初完成一輪融資??茽査拐f,一些大型制藥公司也對此抱有興趣,可能與yumanity建立合作。
yumanity仍然處于非常早期的研究階段。它的研究均尚未做好在人類身上進(jìn)行測試的準(zhǔn)備。該公司的確在帕金森疾病對癥藥物的研究中識別出一種先導(dǎo)化合物,并且正在動物模型中(而不僅僅是在細(xì)胞系中)開展一些研究。但該公司的潛力巨大??茽査拐f:“我認(rèn)為我們已經(jīng)掌握了一種改變新藥識別方式的方法,而且有可能也改變了新藥的發(fā)現(xiàn)方式?!?/p>
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