百濟(jì)神州(06160-HK)自愿性公布，布其用于評(píng)估抗PD-1抗體百澤安?（替雷利珠單抗）對(duì)比研究者選擇的化療用于治療既往接受過全身療法的晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)的RATIONALE 302全球3期臨床試驗(yàn)達(dá)到總生存期(OS)這一主要終點(diǎn)。試驗(yàn)結(jié)果表明，針對(duì)意向治療人群(ITT)，百澤安?在總生存期中取得了具有統(tǒng)計(jì)和臨床意義的提高。百澤安?的安全性數(shù)據(jù)與已知風(fēng)險(xiǎn)相符，未出現(xiàn)新的安全警示。

　　RATIONALE 302 是一項(xiàng)隨機(jī)、開放性、多中心的全球 3 期臨床試驗(yàn)(NCT03430843)，旨在評(píng)估對(duì)比研究者選擇的化療，百澤安?用于治療既往接受過全身療法的晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的有效性和安全性。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為在ITT人群中的OS。在橫跨亞洲、歐洲和北美的11個(gè)國(guó)家中，共有512例患者入組了該項(xiàng)試驗(yàn)，以1：1的比例隨機(jī)至百澤安?試驗(yàn)臂或化療試驗(yàn)臂（用藥選擇包括研究者選擇的紫杉醇、多西他賽或伊利替康）。

　　百澤安?（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化lgG4抗程式性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)啟動(dòng)抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安?是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，開發(fā)一系列針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。

　　中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)百澤安?聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者。百澤安?另獲附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者以及PD-L1高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。針對(duì)上述兩項(xiàng)適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。此外，NMPA藥品審評(píng)中心(CDE)已受理百澤安的兩項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)且正在審評(píng)過程中，包括一項(xiàng)聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者以及一項(xiàng)用于治療既往經(jīng)治的不可切除肝細(xì)胞癌患者。目前共有15項(xiàng)百澤安?的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)在中國(guó)和全球范圍內(nèi)開展，其中包括13項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)，2項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。