互聯(lián)網(wǎng)1月28日丨基石藥業(yè)-B(02616.HK)宣布，在由國(guó)際肺癌研究協(xié)會(huì)主辦的2020年第21屆世界肺癌大會(huì)(“WCLC”)線上會(huì)議上，公司以口頭報(bào)告形式公布在轉(zhuǎn)染過(guò)程中重新排列(“RET”)抑制劑普拉替尼(pralsetinib)在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性研究中的中國(guó)患者的研究結(jié)果。結(jié)果顯示，普拉替尼在既往接受過(guò)鉑類化療的晚期RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌(“NSCLC”)中國(guó)患者中，具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性和安全性良好。

　　普拉替尼是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(納斯達(dá)克股份代號(hào)：BPMC)(“Blueprint Medicines”)開(kāi)發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines達(dá)成了獨(dú)家合作和授權(quán)合約，獲得普拉替尼在大中華區(qū)地區(qū)，包括中華人民共和國(guó)大陸、香港特別行政區(qū)、澳門(mén)特別行政區(qū)和臺(tái)灣地區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

　　ARROW研究是一項(xiàng)全球性I/II期臨床研究，旨在評(píng)估普拉替尼在RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(“MTC”)和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究的資料顯示，普拉替尼在多種晚期RET變異實(shí)體腫瘤(包括RET融合陽(yáng)性NSCLC)中具有廣泛和持久的抗腫瘤活性。該次報(bào)告的結(jié)果顯示，對(duì)于ARROW研究中既往接受過(guò)鉑類化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC中國(guó)患者，普拉替尼(400mg每日一次)的療效和安全性與此前報(bào)導(dǎo)的全球患者的資料一致。這也是首次在學(xué)術(shù)會(huì)議上公布普拉替尼用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC中國(guó)患者的資料。

　　截至資料截止日期2020年5月22日，共有來(lái)自十個(gè)中國(guó)研究中心的37例晚期RET融合陽(yáng)性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，并接受起始劑量為400mg(每日一次)的普拉替尼治療。所有患者都接受了至少一種鉑類化療方案，約一半(49%)的患者曾接受過(guò)大于等于三種系統(tǒng)治療方案，32%的患者接受了大于等于三種化療方案。腫瘤緩解由通過(guò)盲態(tài)獨(dú)立中心評(píng)審(“BICR”)采用《實(shí)體腫瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》進(jìn)行評(píng)估。

　　有效性：普拉替尼對(duì)含鉑化療后的RET融合陽(yáng)性NSCLC表現(xiàn)出強(qiáng)大的臨床活性

　　● 在按照BICR判定的32例基線有可評(píng)估病灶的患者中，確認(rèn)的客觀緩解率為56%，包括一例完全緩解和17例部分緩解(“PR”)，除此之外，還有二例PR待確認(rèn)。疾病控制率為97%，其中1例不可評(píng)估

　　● 18例確認(rèn)緩解的患者中，至首次緩解的中位時(shí)間為1.9個(gè)月

　　● 截至資料截止日，有89%的確認(rèn)緩解患者仍在接受治療

　　● 中位緩解持續(xù)時(shí)間(“DOR”)未達(dá)到，6個(gè)月的DOR率為83%

　　● 無(wú)論RET融合基因型如何，均有緩解

　　安全性：普拉替尼耐受性良好，安全性可控

　　● 普拉替尼耐受良好，未出現(xiàn)與普拉替尼相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的終止治療或死亡。

　　ARROW研究主要研究者之一、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，RET靶點(diǎn)的研發(fā)是一個(gè)巨大的突破。普拉替尼在中國(guó)NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對(duì)其在國(guó)內(nèi)的上市及其對(duì)患者帶來(lái)的獲益充滿期待。此外，普拉替尼目前在國(guó)內(nèi)在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變甲狀腺髓樣癌和其它RET融合實(shí)體瘤患者中開(kāi)展更為廣泛的研究。我們期待未來(lái)該藥物能為更多的患者帶來(lái)新的治療選擇。”

　　該次報(bào)告的主講人、廣東省人民醫(yī)院周清教授表示：“在中國(guó)，肺癌是發(fā)病率排名第一的惡性腫瘤。目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)選擇性RET抑制劑獲批上市。此項(xiàng)研究首次證實(shí)了普拉替尼在先前接受過(guò)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC中國(guó)患者中的療效和安全性。普拉替尼有望解決中國(guó)在該領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，并有望成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的該類藥物?！?/p>

　　基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“此次公布的普拉替尼在中國(guó)患者的研究資料令人鼓舞，在經(jīng)過(guò)多線治療的RET融合陽(yáng)性NSCLC患者中，確認(rèn)的客觀緩解率達(dá)到56%，疾病控制率達(dá)到97%，且療效持久，安全可控。國(guó)家藥監(jiān)局已于2020年9月受理了普拉替尼的新藥上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先評(píng)審。另外，我們計(jì)劃在今年公布普拉替尼兩項(xiàng)中國(guó)患者的一線研究的重磅結(jié)果，分別為未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC和RET突變的甲狀腺髓樣癌。如果結(jié)果符合預(yù)期，我們會(huì)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交新藥上市申請(qǐng)。我們期待普拉替尼能夠早日惠及中國(guó)患者?！?/p>