基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理基石藥業(yè)普拉替尼膠囊(普拉替尼)的新藥上市申請(qǐng)(NDA)并納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌患者。普拉替尼是由基石藥業(yè)戰(zhàn) 略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation開(kāi)發(fā)的一款口服、強(qiáng)效和高選擇性靶向致癌性RET變異(包括可預(yù)見(jiàn)的耐藥突變)的在研藥物。

　　在基石藥業(yè)正在開(kāi)展的注冊(cè)橋接試驗(yàn)中，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC中國(guó)患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，并且安全性及耐受性良好，這一結(jié)果與先前ARROW研究中全球患者人群報(bào)告的資料結(jié)果一致。

　　ARROW研究主要研究者，廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，針對(duì)RET靶點(diǎn)的研發(fā)是繼EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶點(diǎn)后另一個(gè)巨大的突破。目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)選擇性RET抑制劑獲批。對(duì)于RET融合陽(yáng)性NSCLC患者，國(guó)內(nèi)尚存在巨大未滿(mǎn)足的臨床治療需求。普拉替尼在全球性試驗(yàn)以及在中國(guó)NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對(duì)其在國(guó)內(nèi)的上市及其對(duì)患者帶來(lái)的獲益充滿(mǎn)期待?！?/p>

　　基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興看到NMPA已受理普拉替尼用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性NSCLC的適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)。這是基石藥業(yè)今年在全球遞交的第三個(gè)、中國(guó)大陸遞交的第二個(gè)新藥上市申請(qǐng)，充分表明了基石藥業(yè)正在商業(yè)化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的道路上加速邁進(jìn)。我們期待普拉替尼早日在國(guó)內(nèi)上市，為中國(guó)廣大RET融合陽(yáng)性NSCLC患者帶來(lái)新的治療希望。”

　　基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普拉替尼在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)了快速和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，從我們與Blueprint Medicines Corporation達(dá)成合作到普拉替尼在國(guó)內(nèi)成功遞交上市申請(qǐng)僅用了2年時(shí)間。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)普拉替尼在中國(guó)的研發(fā)進(jìn)展，更廣泛地評(píng)估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實(shí)體瘤患者中的療效，早日滿(mǎn)足這部分癌癥患者亟待解決的臨床需求。”

　　根據(jù)基石藥業(yè)和Blueprint Medicines簽訂的獨(dú)家合作及授權(quán)授權(quán)合約，基石藥業(yè)擁有普拉替尼單藥或聯(lián)合治療在大中華地區(qū)的臨床開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。在大中華地區(qū)外，Blueprint Medicines與羅氏和基羅氏集團(tuán)成員Genentech達(dá)成了普拉替尼的全球合作。

　　通過(guò)合作，羅氏將獲得普拉替尼在大中華地區(qū)和美國(guó)以外市場(chǎng)的全球獨(dú)家許可，以及在美國(guó)和Blueprint Medicines共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化普拉替尼的權(quán)利。ARROW研究是一項(xiàng)旨在評(píng)估普拉替尼在RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。

　　根據(jù)基石藥業(yè)之前發(fā)布的公告，中國(guó)研究中心于2019年8月實(shí)現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組?；?jì)畫(huà)將在未來(lái)的學(xué)術(shù)會(huì)議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽(yáng)性的NSCLC中國(guó)患者的資料結(jié)果。普拉替尼是一種每日一次口服、強(qiáng)效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進(jìn)行普拉替尼的臨床開(kāi)發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實(shí)體瘤患者。

　　美國(guó)食品藥品管理局(FDA)已授予普拉替尼突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒(méi)有可替代治療方案的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美國(guó)和歐盟遞交的普拉替尼用于治療RET融合陽(yáng)性的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請(qǐng)已經(jīng)分別被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認(rèn)證。普拉替尼是由Blueprint Medicines的研究團(tuán)隊(duì)依據(jù)其專(zhuān)有化合物庫(kù)所設(shè)計(jì)的。在臨床前研究中，普拉替尼針對(duì)最常見(jiàn)RET基因融合、啟動(dòng)突變和預(yù)測(cè)耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水準(zhǔn)的效價(jià)。其中，相比VEGFR2，普拉替尼對(duì)RET的選擇性有80倍的提高。

　　此外，普拉替尼對(duì)RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過(guò)抑制塬發(fā)和繼發(fā)突變，普拉替尼有望克服和預(yù)防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。