互聯(lián)網(wǎng)3月22日丨亞盛醫(yī)藥-B(06855.HK)發(fā)布公告，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115 (alrizomadlin)獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的兒童罕見病資格認(rèn)證(Rare Pediatric Disease，RPD)，用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤。截止該公告日期，APG-115已獲得FDA授予的六項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)證(ODD)、兩項(xiàng)RPD。

　　2012年開始實(shí)施的FDA安全和創(chuàng)新法案(FDASIA)確立了RPD計(jì)劃以及與其相關(guān)的優(yōu)先審評(píng)券(Priority Review Voucher，PRV)制度，旨在鼓勵(lì)針對(duì)治療兒童罕見病的創(chuàng)新療法的開發(fā)。FDASIA對(duì)兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個(gè)體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時(shí)是罕見病(在美國(guó)受影響人群不超過(guò)20萬(wàn))。有資格獲得PRV，是通過(guò)RPD認(rèn)定最為突出的優(yōu)勢(shì)。申辦方可以通過(guò)兌換PRV以加速其他產(chǎn)品的后續(xù)新藥申請(qǐng)或生物制品許可申請(qǐng)的審評(píng)；也可以將PRV轉(zhuǎn)讓給其他申辦方使用。

　　APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對(duì) MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經(jīng)在體外和體內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機(jī)制的明確為該藥物治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎(chǔ)。