中國(guó)上海和香港，2023年5月23日–致力于研發(fā)，生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實(shí)體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港交易所股票代碼：6996.HK）今日宣布，由德琪醫(yī)藥自主研發(fā)和開發(fā)的Claudin 18.2抗體偶聯(lián)藥物（ADC）ATG-022獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）先后授予的兩項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），分別用于治療胃癌及胰腺癌。至此，德琪醫(yī)藥自主開發(fā)的新藥產(chǎn)品已經(jīng)獲得共計(jì)3項(xiàng)FDA的ODD認(rèn)定。

　　孤兒藥（Orphan drug）又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、診斷、治療罕見病的藥品。FDA授予孤兒藥資格，旨在幫助開發(fā)那些可能為美國(guó)罕見?。ɑ疾∪藬?shù)低于20萬）患者帶來治療獲益的候選藥物，并在后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化方面給予產(chǎn)品相關(guān)政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、新藥申請(qǐng)費(fèi)用免除，以及享有7年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)且不受專利影響等。

　　ATG-022是一款作用于緊密連接蛋白18.2（Claudin 18.2）的抗體偶聯(lián)藥物。緊密連接蛋白是在細(xì)胞間形成緊密連接的粘附分子，它可形成調(diào)節(jié)細(xì)胞滲透性的屏障。腫瘤細(xì)胞中的細(xì)胞極性變化可在細(xì)胞表面產(chǎn)生緊密連接蛋白表達(dá)。在胃癌、食道癌和胰腺癌在內(nèi)的多種原發(fā)性腫瘤都常見Claudin 18.2的過度表達(dá)。此前，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和澳大利亞Bellberry人類研究倫理委員會(huì)（HREC）已批準(zhǔn)ATG-022用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的I期臨床試驗(yàn)（CLINCH研究）申請(qǐng)，目前試驗(yàn)正在中國(guó)和澳大利亞順利開展。

　　德琪醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官?gòu)垥造o女士表示：“獲得雙項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定對(duì)于ATG-022的開發(fā)具有里程碑意義。對(duì)于患有胃癌及胰腺癌等重大疾病的患者而言，這項(xiàng)認(rèn)定也顯示了監(jiān)管部門對(duì)于這些患者的巨大且迫切的臨床需求的高度重視。我們對(duì)ATG-022治療胃癌及胰腺癌的潛力抱有信心。今后，德琪醫(yī)藥將保持與監(jiān)管部門及臨床研究人員間的密切合作，以高效推進(jìn)CLINCH研究，充分評(píng)估ATG-022的臨床潛力?！?/p>

　　關(guān)于胃癌

　　胃癌是起源于胃黏膜上皮的惡性腫瘤。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，2019年全球范圍內(nèi)胃癌的致死率在所有腫瘤中位居第九。2022年美國(guó)新增26,000例胃癌患者以及11,000例因胃癌導(dǎo)致的死亡。若能在發(fā)生轉(zhuǎn)移前得到診治，患者的5年生存率約為70%。而發(fā)生近處轉(zhuǎn)移的患者的5年生存率僅為32%。

　　關(guān)于胰腺癌

　　胰腺癌是一種惡性程度高，診斷和治療都很困難的消化道惡性腫瘤。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，2012年全球胰腺癌發(fā)病率和死亡率分別位列惡性腫瘤第13位和第7位。2018年美國(guó)新發(fā)病例數(shù)超過55,000例，因胰腺癌死亡病例數(shù)達(dá)44,330例。雖然胰腺癌目前仍屬于孤兒病，但是預(yù)計(jì)至2030年，胰腺癌死亡率將躍居成為腫瘤相關(guān)死亡第2位。

　　關(guān)于ATG-022

　　ATG-022是一款作用于緊密連接蛋白18.2（Claudin 18.2）的抗體偶聯(lián)藥物。緊密連接蛋白是在細(xì)胞間形成緊密連接的粘附分子，它可形成調(diào)節(jié)細(xì)胞滲透性的屏障。腫瘤細(xì)胞中的細(xì)胞極性變化可在細(xì)胞表面產(chǎn)生緊密連接蛋白表達(dá)。在胃癌、食道癌和胰腺癌在內(nèi)的多種原發(fā)性腫瘤都常見Claudin 18.2的過度表達(dá)。

　　在2022年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)（2022 AACR）上發(fā)布的基于病人來源胃癌異種移植模型的臨床前數(shù)據(jù)顯示，ATG-022對(duì)于Claudin 18.2具有低納摩爾級(jí)別的親和力以及強(qiáng)效的體外和體內(nèi)抗腫瘤活性。這就意味著ATG-022有望為具有不同Claudin 18.2表達(dá)水平的胃癌患者帶來臨床獲益。此外，ATG-022還在藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范（GLP）毒理研究中顯示了良好的安全性。