7 月 30 日，百濟神州(06160)宣布一項重磅進展，BTK抑制劑澤布替尼最新公布了一項全球性3期試驗的積極結(jié)果，全球3期臨床研究SEQUOIA的期中分析達(dá)到主要終點，意味著百悅澤在慢淋一線治療中的優(yōu)勢得到證明，這對于百悅澤在全球市場的拓展將有重要意義。

　　數(shù)據(jù)顯示，相比化學(xué)免疫治療，百悅澤 顯著延長了初治的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)患者的無進展生存期，并展示了良好的安全性與耐受性。

　　SEQUOIA是繼全球3期頭對頭ALPINE研究后，百悅澤 第二項在CLL中取得積極結(jié)果的全球性3期試驗，更是百悅澤 沖擊CLL一線治療，證實其治療地位的重要一役。SEQUOIA是一項隨機、多中心、全球性的3期試驗(NCT03336333)，入組患者超過580例，旨在評價百悅澤 與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗(B+R)用于治療初治CLL或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者的有效性和安全性。該試驗由三個隊列組成，而此次期中分析，對比了百悅澤 與B+R，用于治療未顯示17p13.1染色體缺失(del[17p])的初治CLL或SLL患者的數(shù)據(jù)。

　　中位隨訪時間為25.8個月時，百悅澤 相較B+R在無進展生存期(PFS)方面顯示出具有高度統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善，因此SEQUOIA試驗達(dá)到其主要終點，即基于獨立審查委員會(IRC)評估結(jié)果確定的PFS。

　　此外，SEQUOIA試驗表明，作為一項次要終點，基于研究者評估的PFS也顯示了具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善。同時，百悅澤 的耐受性總體良好，與其已知的安全性特征一致。

　　對此，百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟博士表示：“綜合三項全球性臨床研究SEQUOIA、ALPINE、205試驗和AU-003試驗的數(shù)據(jù)，證實了我們對百悅澤 的信心，我們相信它能夠改善數(shù)十萬CLL患者的治療結(jié)果。我們很欣慰地在SEQUOIA試驗的期中分析中看到，百悅澤 顯著延長了初治CLL患者的無進展生存期，同時其顯示的安全性特征與其在全球開發(fā)項目中觀察到的特征一致，迄今為止，已有超過2300例患者接受了百悅澤 治療?！?/p>

　　百悅澤 是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的BTK小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤 的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持久的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤 能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

　　目前，百悅澤 已在美國、中國、阿聯(lián)酋、加拿大、以色列等國家或地區(qū)中獲批多項適應(yīng)癥，并先后在全球針對8項適應(yīng)癥開展了近30項臨床試驗。目前，共有30多項百悅澤 針對多項適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家或地區(qū)。在中國，百悅澤 已經(jīng)被納入國家醫(yī)保目錄，并于2021年3月1日生效，以更親民的價格，惠及我國本土患者。

　　慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)是成人中最常見的一種白血病，在2017年，全球約有114000例新發(fā)的CLL病例。根據(jù)國家癌癥中心公布的數(shù)據(jù)，目前我國淋巴瘤預(yù)計發(fā)病率約為 6.89/10 萬;據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，淋巴瘤全球發(fā)病率年增長率為 7.5%，是目前發(fā)病率增長最快的惡性腫瘤之一，全球每年約有 35 萬新發(fā)病例。國盛證券認(rèn)為中國淋巴瘤市場將在五年內(nèi)突破 200 億元。

　　市場競爭方面，截至目前，全球共僅有 5 款 BTK 抑制劑獲批上市，競爭狀況良好。目前全球上市的產(chǎn)品分別為艾伯維和強生的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼、百濟神州的澤布替尼、吉利德和小野制藥的 tirabrutinib，以及諾誠健華的奧布替尼，其中伊布替尼、澤布替尼和奧布替尼已經(jīng)在中國獲批上市。

　　其中百濟神州的澤布替尼在中國和美國兩地獲批上市，并且兩地上市時間間隔不到一年，用時遠(yuǎn)小于強生/艾伯維的伊布替尼，也證明百濟神州強大的研發(fā)實力。

　　作為一家全方位一體化的全球生物科技公司，截至2021年5月，百濟神州商業(yè)化產(chǎn)品及臨床階段候選藥物共有 47 款，包括 8 款商業(yè)化階段藥物、4 款已申報候選藥物和 35 款臨床階段候選藥物，如 TIGIT單抗，OX40，Bcl-2，HPK，TIM-3等。

　　值得一提的是，據(jù)公司發(fā)布的一季度公司發(fā)布的業(yè)績來看，百濟神州首次實現(xiàn)盈利，數(shù)據(jù)顯示，2021 年Q1公司實現(xiàn)總收入 6.06億美元，相較去年同期 0.521 億美元大幅提升;歸母凈利潤 0.67 億美元，去年同期虧損 3.64 億美元。伴隨著公司更多產(chǎn)品管線落地，公司的盈利能力也會逐漸顯現(xiàn)出來。