近日，國家藥品監(jiān)督管理局(CFDA)、國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布相關(guān)公告稱，對境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品，經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，直接申報藥品上市注冊申請。這意味著，海外重大創(chuàng)新藥國內(nèi)上市審批將獲進一步提速，中國患者有望更快吃到海外“救命藥”了。

　　國家政策給力，藥企同樣在積極行動。美國生物醫(yī)藥公司Dendreon總部近日宣布，為加快核心產(chǎn)品普列威(Provenge)在中國的上市步伐，將投入3000萬美元，用于在上海張江建立細胞工廠、開展注冊研究、臨床試驗、工藝驗證等。其中，細胞工廠完工后將滿足普列威在中國的注冊申報階段需要。實際上，普列威即將裝入A股上市公司。

　　2017年底，南京新百(600682,股吧)公告擬以59.68億元收購美國生物醫(yī)藥公司Dendreon，借助其核心產(chǎn)品普列威進入生物制藥領(lǐng)域的熱門方向和技術(shù)前沿——腫瘤細胞免疫治療行業(yè)。今年5月，證監(jiān)會上市公司并購重組審核委員會審核通過該收購事項。即將登陸A股的普列威就是有大量臨床數(shù)據(jù)的國外創(chuàng)新藥。

　　普列威是細胞免疫治療史上具有劃時代意義的藥物，它第一次系統(tǒng)地從臨床上驗證了免疫系統(tǒng)可以有效地遏制腫瘤，延長生命，從而打開了免疫治療的大門。公開信息顯示，普列威歷經(jīng)近20年研發(fā)，投入超10億美元，通過三個Ⅲ期臨床試驗，在2010年被美國FDA批準(zhǔn)上市用于治療晚期前列腺癌，這是FDA批準(zhǔn)的首個細胞免疫藥品，也是目前治療晚期前列腺癌的唯一細胞免疫藥物。

　　普利威在美國已上市8年，安全性和有效性已得到充分驗證。普列威臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，接受普列威治療的患者中位生存期為 25.8個月，能夠延長晚期前列腺癌患者的整體生存率，且副作用非常輕微。而在上市后的臨床研究中，對接受普列威有效治療的1902例患者的數(shù)據(jù)進行分析后顯示：總生存期中位數(shù)達到30.7個月。普列威從2010年上市至今，目前在美國已有超過3萬名男性患者接受了治療。

　　細胞免疫治療藥物采用的原料為患者的自體活細胞，因此對生產(chǎn)環(huán)境乃至物流要求極其繁復(fù)苛刻，確保其產(chǎn)品質(zhì)量。作為全球獲批的首個細胞免疫治療藥物，普列威的生產(chǎn)流程具有很高的技術(shù)門檻和壁壘，其細胞工廠是FDA批準(zhǔn)的最早的細胞工廠，代表了FDA的金標(biāo)準(zhǔn)，其中加利福尼亞工廠是FDA細胞免疫治療GMP(藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范)的培訓(xùn)基地 。普利威上市8年來安全有效的臨床實踐，多次成功技術(shù)轉(zhuǎn)移，共確立1500項標(biāo)準(zhǔn)化流程操作，合理的功能模塊布局、嚴(yán)謹?shù)娜宋锪鲃泳€設(shè)置、高效的檢測手段以及全面的追蹤系統(tǒng)，也使得其細胞工廠成為該行業(yè)的“范本”。

　　如今，Dendreon正在將符合FDA金標(biāo)準(zhǔn)的細胞工廠“落戶”上海。Dendreon董事長徐芳介紹，Dendreon位于上海張江的細胞工廠面積為2000平米，目前正在有序裝修。

　　徐芳表示，對于張江細胞工廠，一方面中國團隊與美國團隊密切合作，力求復(fù)制美國細胞工廠成熟的設(shè)計流程和標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)規(guī)范；同時，也會結(jié)合中國對細胞免疫療法產(chǎn)品生產(chǎn)的GMP標(biāo)準(zhǔn)、現(xiàn)代化潔凈室設(shè)計理念，打造更人性化、更先進的世界一流細胞工廠，以更好的產(chǎn)品品質(zhì)服務(wù)中國前列腺癌患者。

　　徐芳還介紹，張江細胞工廠未來也可成為CAR-T、TCR-T等細胞免疫產(chǎn)品的生產(chǎn)平臺，為配合未來更加豐富的產(chǎn)品管線，細胞工廠設(shè)置了多條潔凈生產(chǎn)功能區(qū)，一方面提供更充足的產(chǎn)能，也避免了多管線生產(chǎn)時可能產(chǎn)生的交叉污染等風(fēng)險。據(jù)介紹，Dendreon在南京將建規(guī)模更大的細胞工廠，目前各項工作也都在快速推進中。