互聯(lián)網(wǎng)1月6日丨基石藥業(yè)(02616.HK)發(fā)布公告，公司與Blueprint Medicines Corporation(納斯達(dá)克股票代碼：BPMC)，一家專注于探索具有特定基因特征的癌癥、罕見病及癌癥免疫療法的精準(zhǔn)治療的公司，共同宣布，fisogatinib聯(lián)合CS1001治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌(HCC)的Ib/II期試驗(yàn)已完成首例患者給藥。這項(xiàng)研究將在中國(guó)的多個(gè)臨床研究中心開展。

　　此項(xiàng)試驗(yàn)將評(píng)估靶向治療和癌癥免疫治療聯(lián)合在局部晚期和轉(zhuǎn)移性HCC患者中增強(qiáng)抗腫瘤活性的潛力。fisogatinib是由BlueprintMedicines開發(fā)的一款在研的強(qiáng)效、高選擇性成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因數(shù)受體-4(「FGFR4」)抑制劑，用于治療FGFR4驅(qū)動(dòng)的晚期HCC。CS1001是一款由基石藥業(yè)開發(fā)的、針對(duì)多個(gè)癌種的在研抗PD-L1單克隆抗體。臨床前研究表明，fisogatinib可以刺激T細(xì)胞浸潤(rùn)到腫瘤微環(huán)境中，這提示fisogatinib聯(lián)合抗PD-L1抑制劑將有可能在FGFR4驅(qū)動(dòng)的晚期HCC患者中展現(xiàn)出更強(qiáng)的療效。

　　基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作及授權(quán)協(xié)議，獲得了包括fisogatinib在內(nèi)的三款候選藥物在中國(guó)大陸、香港、澳門及臺(tái)灣的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。

　　Blueprint Medicines首席醫(yī)學(xué)官Andy Boral博士表示：與基石藥業(yè)的合作讓Blueprint Medicines的全球發(fā)展進(jìn)程得以迅速拓展到亞太地區(qū)，Blueprint Medicines的合作伙伴基石藥業(yè)在該地區(qū)與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、地方監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間均擁有豐富的合作經(jīng)驗(yàn)。Blueprint Medicines相信通過在中國(guó)這樣HCC高發(fā)的國(guó)家開展fisogatinib的Ib/II期試驗(yàn)，將能進(jìn)一步助推Blueprint Medicines的臨床進(jìn)展。fisogatinib是一款對(duì)致癌驅(qū)動(dòng)因數(shù)具有高選擇性的藥物，Blueprint Medicines相信聯(lián)合療法將能在這類疾病中展現(xiàn)它的優(yōu)勢(shì)。同時(shí)，fisogatinib和基石藥業(yè)的抗PD-L1抑制劑CS1001在作用機(jī)制上可以起到互補(bǔ)作用，兩者聯(lián)用將有可能為HCC患者提供更好的臨床療效。

　　基石藥業(yè)首席轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)官謝毅釗博士表示：晚期HCC是一種侵襲性極強(qiáng)的疾病。目前，中國(guó)在HCC治療方面正面臨巨大的挑戰(zhàn)，由于缺乏有效治療藥物，晚期患者整體預(yù)后較差?；帢I(yè)致力于在HCC這樣的復(fù)雜癌種中探索聯(lián)合療法的可能性，以解決患者的臨床之需。其很高興看到fisogatinib聯(lián)合CS1001的Ib/II期試驗(yàn)完成了首例患者給藥，我們相信這將有望讓晚期HCC患者獲益。值得一提的是，CS1001是基石藥業(yè)的腫瘤免疫骨架產(chǎn)品之一，目前它已開展多項(xiàng)聯(lián)合療法的臨床研究。

　　據(jù)悉，BlueprintM edicines是一家精準(zhǔn)治療公司，以具有特定基因特征的癌癥，罕見疾病和癌癥免疫療法為重點(diǎn)。Blueprint Medicines目前正在推進(jìn)三種臨床研究藥物的開發(fā)，以及多項(xiàng)研究計(jì)劃。

　　而肝癌是全球第二大癌癥死因，其中HCC是其中占比最高的肝癌類型。HCC在乙型肝炎病毒流行的地區(qū)發(fā)病率最高，如東南亞和撒哈拉以南的非洲地區(qū)。在全球范圍內(nèi)，將近一半的肝癌新發(fā)病例發(fā)生在中國(guó)。晚期HCC患者的治療方案十分有限，目前獲批的治療方案腫瘤無進(jìn)展期生存期約3至7個(gè)月，患者總生存期約9至13個(gè)月。FGF19作為FGFR4的配體，可啟動(dòng)FGFR4，從而促進(jìn)肝細(xì)胞增殖和調(diào)節(jié)肝內(nèi)膽酸平衡。據(jù)Blueprint Medicines估計(jì)，大約30%的HCC患者存在FGF19/FGFR4信號(hào)通路的異常啟動(dòng)。